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CAS番号: 1173755-55-9
分子式: C364H569N177O122P30
分子量: 10305.74
EINECS番号: 該当なし
MDL番号: 該当なし
製品説明:
製品名: エテプリルセン CAS 1173755-55-9
同義語:
(P-deoxy-P-(dimethylamino))(2',3'-dideoxy-2',3'-imino-2',3'-seco)(2'a->5')(C-m5U-CCAACA-m5U-CAAGGAAGA-m5U-GGCA-m5U-m5U-m5U-C-m5U-AG),5'-(P-(4-((2-(2-(2-ヒドロキシエトキシ)エトキシ)エトキシ)カルボニル)-1-ピペラジニル)-N,N-ジメチルホスホナミデート) RNA;
化学的および物理的性質:
外観: 白色からオフホワイト色の粉末
分析:99.0%以上
エテプリルセンは AVI-4658 とも呼ばれ、現在臨床試験中の実験薬です。遺伝性の筋変性疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) を引き起こす一部の変異の治療を目的としていますが、治癒を目的としたものではありません。エテプリルセンは Sarepta Therapeutics Inc. の製品です。エテプリルセンは DMD 症例の 13% に関係する領域の変異のみを標的としています。
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