リスディプラムCAS 1825352-65-5

製品の説明:

製品名: リスディプラム CAS NO: 1825352-65-5

 

類義 語：

イメグリミン;

ユニイ-UU226QGU97;

7-アミノ-2,3-ジヒドロ-1H-インデン-4-ol;

 

化学・物性:

外観:固体または粉末

アッセイ: ≥98.0%

密度: 1.29±0.1 g/cm3 (予測)

溶解度: DMSO:< 1="" mg/ml="" (insoluble="" or="" slightly="">< 1="" mg/ml="" refers="" to="" the="" product="" slightly="" soluble="" or="" insoluble="">

保管:0~4°C(数日から数週間)または-20°C(長期(月)

 

リスディプラム (RG7916;RO7034067)は経口投与され、中枢的および末梢に分布するSMN2プレmRNAスプライシング修飾剤であり、生存運動ニューロン(SMN)タンパク質レベルを増加させる。

リスディプラムは、フルレングスSMN2 mRNAの生産に向けてSMN2プレmRNAスプライシングを調節し、SMNタンパク質レベルを増加させます。リスディプラムはSMN2スプライシングの修飾剤であり、SMN2全長転写物の増加、したがって機能性SMNタンパク質を引き起こす。脊髄性筋萎縮症(SMA)型Iは、乳児期に死亡をもたらす最も一般的な遺伝病のままである。進行性運動および呼吸筋力低下を特徴とするこの常染色体劣性神経筋障害は、生存運動ニューロン1(SMN1)遺伝子における二重対立欠失および他の無効突然変異の不活性化による生存運動ニューロンタンパク質(SMN)の低レベルによって引き起こされる。

 

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• 上一条: メロキシカムCAS71125-38-7
• 次条: イメグリミン CAS 775351-65-0