ファイザーの週に一度の長時間作用型薬物ソマトロゴンは、米国でレビューに入ります!

ファイザー (ファイザー) と OPKO Health は最近、米国食品医薬品局 (FDA) がソマトロゴンの生物学的製剤ライセンス申請を受け入れたことを発表しました (BLA) ソマトロゴン, 長時間作用型ひと成長ホルモンホルモン (hGH), 週1回投与されます, 成長ホルモン欠乏症の小児患者を治療するために使用されます (GHD).FDA は、処方薬使用料法 (PDUFA) の目標日を 2021 年 10 月として指定しています。

小児GHDは、下垂体によって分泌される不十分な成長ホルモンによって引き起こされる重篤でまれな疾患である。GHDを持つ小児は、身長が低いだけでなく、代謝異常、心理社会的課題、認知障害、生活の質の低下を有する。何十年もの間, GHD のケアの標準は、成長と代謝効果を改善するために 1 日 1 回ひと成長ホルモンの皮下注射されています。.介護者および患者にとって、毎日の注射の治療負担は高く、コンプライアンスの低下につながり、全体的な治療効果を低下させる可能性がある。

ソマトロゴンは、ヒト成長ホルモンの自然な配列を含む新しい分子体であり、N末端に1つのコピーとヒト絨毛性ゴナドトロピン(hCG)のC末端に2コピーを含み、β鎖C末端ペプチド(CTP)、CTPは分子の半減期を延長することができる。米国および欧州連合において、ソマトロゴンはGHDを用いた子供と大人の治療のために、オーファンドラッグ指定(ODD)を与えられている。これまでの研究の結果は、hGHと比較して1日1回, 週に一度ソマトロゴンは、大幅にライフスタイルの乱れを減らすことができる, 患者の好みをサポート, コンプライアンスを向上させます.

2014年、ファイザーとOPKOは、GHDの治療のためのソマトロゴンの開発と製品化に関する世界的な合意に署名しました。本契約によると、OPKOは臨床プロジェクトの実施を担当し、ファイザーは製品登録と製品化を担当しています。両当事者は、必要に応じて、子供と大人のための他の徴候の可能性を評価します.

ファイザー・グローバル・プロダクト・デベロップメントの希少疾患の最高開発責任者であるブレンダ・クーパーストーンは、「FDAが当社のアプリケーションを受け入れたことはエキサイティングなステップです。私たちの目標は、GHDを持つ子供たちに長期的な毎週の治療オプションを提供することです。承認, ソマトロゴンは、子供のための毎日の成長ホルモン注射の負担を軽減するのに役立ちます, その親戚や介護者.35年間、ファイザーはGHD患者の予後を改善することに取り組んできましたが、ソマトロゴンは患者の生活の質と治療コンプライアンスにプラスの影響を与えるためにどのように努力しています。

このアプリケーションは、第3相臨床試験の結果によってサポートされています。これは、20カ国以上で行われた無作為化オープンラベルの陽性薬物対照試験であり、以前に治療を受けていないGHDを持つ224人の子供を登録し、治療しています。研究では、これらの患者は、1:1の比率で無作為に2つの治療群に割り当てられた:ソマトロゴン治療群(0.66mg/kg、週1回)、ジェノトロピン(ソマトロピン)治療群(0.034mg/kg、毎日1回投与)。試験の主な終点は、治療の12ヶ月の間の高さ速度です。二次エンドポイントには、6か月と12ヶ月での高さの標準偏差、安全性、および薬力学の指標の変化が含まれます。研究を完了した子供たちは、患者がソマトロゴン治療を受けたり切り替えたりし続けることができる、グローバルでオープンラベル、多センター、長期延長研究に参加する機会を持っています。患者の約95%がオープンラベル拡張試験に移され、ソマトロゴン治療を受けています。

結果は、研究が非劣性の主要な終点に達したことを示した:ソマトロゴン群の最も少ない二乗平均(10.12 cm/年)はジェノトロピトン群(9.78 cm/年)よりも高かった。身長成長率(cm/年)治療差(ソマトロゴン-ジェトロギン)は0.33(両面95%信頼区間:-0.39、1.05)であった。ジェトロミン群と比較して、ソマトロゴン群は6ヶ月と12ヶ月で高さ標準偏差スコア(主要な二次エンドポイント)の変化が高い。さらに、6ヶ月で、ジェトロギン群と比較して、ソマトロゴン群は高さの成長速度の変化が高く、もう一つの主要な二次エンドポイントであった。臨床現場では、これらの一般的に使用される成長測定方法は、年齢と性別に一致した同業者の身長の成長に追いつくために被験者が経験する可能性を測定するために使用されます。

本研究では、ソマトロゴンは一般的に十分に許容され、治療群間で観察された有害事象の種類、数および重症度は、1日1回の成長ホルモンジェトロギンに匹敵した。