米国FDAは、プラズマカリクラン阻害剤オルラデヨ(ベロトラルシュタット)を承認します!

BioCryst Pharmaceuticalsは、酵素が疾患の生物学的経路において重要な役割を果たし、重要なアンメットメディカルニーズを持つ希少疾患の治療のための新しい経口的な低分子薬の発見に取り組んでいます。最近、米国食品医薬品局(FDA)が、血管浮腫(HAE)の遺伝性発症を防ぐために12歳≥の子供および成人患者のための1日1回の経口薬であるOrladeyo(ベロトラルスタット)カプセルを承認したと発表しました。

オルラデヨは、HAE攻撃の予防のために承認された最初の標的経口療法であることを言及する価値があります。薬物の承認は、HAE患者の治療に大きな進歩をもたらし、患者の治療の負担を軽減するのに役立ちます。現在、オルラデヨはEUおよび日本の規制当局による審査も受けている。

Orladeyoの有効な医薬品成分は、新しい経口、1日1回、強力で選択的なヒト血漿カリクレイン阻害剤であり、臨床開発の後期において、血管浮腫発作を予防および治療するためにHAE患者に使用される。

現在、BioCrystはベロトラルスタットの2つの製剤を開発しています。カプセルはHAE攻撃を防ぐために開発され、経口液体製剤は現在、急性HAE発作の治療のための第II相臨床開発中である。

ベロトラルスタットの化学構造(画像ソース:probechem.cn)

重要なフェーズ3 APeX-2試験では、Orladeyoは治療の第24週にHAEエピソードを大幅に減少させ、この減少は48週まで続いた。48週の治療を完了したHAE患者(150mg)のうち、HAE攻撃率はベースライン検査で月平均2.9回の発作であり、48週間の治療後に月平均1.0回の発作に減少した。長期オープンラベルAPeX-S試験では、48週間の治療(150mg)を完了したHAE患者は、月平均0.8回の発作を起こしました。

2回の試験では、オルラデヨは安全で容認が良かった。プラセボ群と比較して、オルラデヨを服用している患者の最も一般的に報告された有害反応は胃腸反応であった。これらの反応は、通常、オルラデヨ治療の開始後に早く起こり、時間の経過とともに頻度が低くなり、通常は自分で消える。

HAEの既存の予防治療には、重大な治療負担があります。HAE攻撃の割合を減らすことに加えて、APeX-2試験のデータによると、Orladeyo(150mg)を1日1回経口服用した患者では、生活の質と全体的な患者満足度が大幅に改善され、毎月の標準ケアオンデマンド薬が大幅に改善されました。

行動のベロトラルスタット機構

APeX-2試験の研究者であり、カリフォルニア大学サンディエゴ校遺伝性血管浮腫センターの医学教授で臨床ディレクターのマーク・リードルは、「患者と医師は、HAE治療が患者の生命の負担を増やすることに同意します。1日1回の経口治療オプションとして、Orladeyoは発作を大幅に減らし、注射や注入に伴う負担を軽減することができます。

米国遺伝性血管浮腫協会(HAEA)のアンソニー・J・カスタルド会長兼最高経営責任者(CEO)は、「オルラデヨの承認は、HAE患者とその医師にHAE攻撃を防ぐために最初の経口非ステロイド薬を提供します。医師と患者がより多くの治療オプションを得るための重要かつ歓迎すべきステップ」