米国FDAは、最初のGLP-1アンタゴニストのavexitideを標的とする画期的な治療指定を認めました!

アイガーバイオ医薬品は、希少疾患や超希少疾患を治療するための革新的な治療法の開発と商業化に取り組むバイオ医薬品会社です。最近、同社は、米国食品医薬品局(FDA)が先天性高インスリン血症(HI)の治療のための画期的な治療指定(BTD)をavexitide(旧エクエンディン9-39として知られている)を付与したことを発表しました。今まで、同社の5つの孤児薬物プロジェクトすべてがBTDを取得していることを言及する価値があります。

アヴデサイドは、ターゲットを絞ったクラス初のGLP-1アンタゴニストです。現在、先天性高インスリン血症を含む代謝障害の治療のために皮下注射によって投与される便利で新しい液体製剤として開発されており、非常にまれで、生命を脅かす、持続的な低血糖症小児疾患は、最大50%の小児で不可逆的な脳損傷を引き起こす可能性がある。

BTDは、重篤または生命にかかわる疾患の治療のための新薬の開発とレビューを加速することを目的とするFDAの新しい薬物レビューチャネルであり、既存の治療薬、疾患の状態を大幅に改善することができる新薬と比較して予備的な臨床証拠があります。BTDで入手した薬物は、研究開発中にFDAの高官を含むより詳細なガイダンスを受けることができ、患者が最短時間で新しい治療オプションを提供されることを確実にするために、レビュー中にローリングレビューと潜在的な優先審査の対象となります。

FDAは、先天性高インスリン血症の新生児、小児、青年に対して行われた3つの完成したフェーズ2研究のデータに基づいてavexitide BTDを付与した。

アイガーの代謝疾患担当副社長であるコリーン・クレイグ(MD)は、「avexitideは先天性高インスリン血症に対する有望で標的型治療を表しています。この病気には緊急の、満たされていない医療ニーズがあります。承認された治療。我々は、FDAとの協力を継続することを楽しみにしている」

アヴエグジット:エセクナチドの31個のアミノ酸断片(画像ソース:アイガー)

インスリンは、高血糖を制御するために体内で分泌される主な生理ホルモンです。インスリン分泌の異常な増加は、重度の低血糖を引き起こす可能性があり、発作、脳損傷、昏睡などの重篤な合併症を引き起こす可能性があります。グルカゴン様ペプチド-1(GLP-1)は、食事後に腸L細胞から放出される消化管(管)ホルモンである。GLP-1は膵臓ベータ細胞上のGLP-1受容体に結合し、インスリンの放出を増加させる。

Avexitideは、GLP-1受容体を選択的に標的とブロックする31アミノ酸ペプチドであり、膵インスリン分泌障害を減少させ、それによって断食および食後低血糖を減少させる。先天性高インスリン血症の39人の新生児、小児、および青年における3つの第2相研究は、この概念を実証した。米国では、FDAは先天性高インスリン血症、高インスリン血症(先天性高インスリン血症を含む)および稀な小児疾患(RPDD)の治療のための孤児薬指定(ODD)の治療のための画期的な治療指定(BTD)を与えました。欧州連合(EU)では、EMAは先天性高インスリン血症の治療のためにODDにavexitideを与えました。

現在、肥満後低血糖(PBH)を治療するためにavexitideも開発されています。avexitide PBH臨床プロジェクトは、入院治療および外来治療を含む4相II臨床試験で54人のPBH患者を治療した。結果は、avexitideがPBHの治療に非常に良い効果を有することを示す。アイガーは、PBH患者のための単一フェーズ3臨床試験で米国FDAおよびEU EMAから満場一致の同意を受けました。

アヴデグサイドは、PBHの新しいタイプの治療法です。PBHは、肥満手術後の患者に起こる慢性疾患であり、食事後の血糖値が極めて低い結果となる。重度のPBH発作は、精神状態の変化、意識喪失、発作、失神につながる可能性があります。病的肥満の発生率が高まっているため、肥満手術の数も増加しており、その結果、PBHに罹患する患者の数が増加しています。欧州連合において、avexitideは、膵島由来の非インスリン腫低血糖症候群(NIPHS)の治療のための孤児薬の指定を与えられている。米国では、高インスリン血糖の治療のための孤児薬の指定が与えられている。これら2つの広範な孤児薬の資格の両方がPBHを含みます.