Concord Kylin Crysvitaは、青年期および成人期の患者を治療するために欧州連合によって承認されました！

協和キリンは最近、欧州委員会（EC）がX連鎖低リン酸血症（XLH）の青年および成人患者の治療にクリスビタ（ブロスマブ）を承認したと発表しました。以前、Crysvitaは、1歳以上で、骨疾患の画像診断の証拠があり、骨が成長しているXLHの子供および青年の治療に条件付きで承認されています。

Crysvitaは、XLHの固有の病態生理学に対処する唯一の治療法です。 XLHは、生涯にわたる骨、筋肉、関節に影響を与えるまれな遺伝性疾患です。最新の承認により、Crysvitaの該当する母集団が拡大します。骨疾患の画像証拠を有するすべてのヨーロッパのXLH青年患者（骨の成長状態に関係なく）およびXLH成人患者はCrysvita治療の対象となります。

この承認は、2つの第III相試験のデータに基づいています。第III相UX023-CL303は、XLHの成人患者におけるCrysvitaの安全性と有効性を調査したランダム化二重盲検プラセボ対照試験です。フェーズIIIUX023-CL304試験は、XLHの成人の骨軟化症（骨格軟化）の治療に対するCrysvitaの効果を調査する非盲検の片腕試験です。 2つの研究により、Crysvitaは血清リン酸塩レベルを上昇させて正常範囲内に維持し、骨軟化症に関連する偽骨折および骨折の治癒を助け、骨軟化症を改善することがわかっています。他のエンドポイントは、患者の痛みとこわばりが軽減され、時間の経過とともに身体機能と可動性が改善されたことを示しました。 Crysvitaの安全性は、他のCrysvita研究で観察されたものと一致しています。有害事象には、注射部位反応、高リン血症、過敏反応が含まれます。治療に関連する重篤な有害事象はありませんでした。

フランスのコーチン病院のKarineBriot博士は、次のように述べています。GGquot;これまでのところ、XLHの成人患者の治療選択肢は非常に限られています。今日、GG＃39;の承認は大きな進歩です。これは、XLHのこれらの成人患者が初めてXLHの根本的な原因の治療を受けることを意味します。"

協和キリンインターナショナルのアブドゥル・ムリック社長は、次のように述べています。「ECの承認は、XLHの経営にとって重要なマイルストーンです。 XLHは進行性の生涯にわたる病気であり、子供と大人の生活に深刻な影響を及ぼします。この承認により、XLHの青年および成人は、XLHの固有の病態生理学を対象とする唯一の治療法であるCrysvita治療の恩恵を受けることができます。私たちは今、より資格のある患者が治療を受けることを確実にすることに焦点を合わせます。"

画像ソース：slideshare.net

X連鎖低リン酸血症（XLH）は、骨、筋肉、関節に異常を引き起こすまれな遺伝性疾患です。 XLHは生命を脅かすものではありませんが、その負担は生涯にわたって徐々に発生するため、GG＃39;の生活の質が低下する可能性があります。 XLHの症状と徴候は幼児期に始まり、下肢の変形、低身長、および痛みを引き起こします。これらは歩行や身体機能の困難につながり、生活の質に影響を及ぼします。骨格の変形と未解決の低リン血症は、病気が成人で進行し続け、痛みとこわばり、および患者の出生後2番目または3番目の10分の1の早い時期に起こる可能性のある複数の筋骨格の欠陥につながることを意味します。年が影響を受けました。

Crysvita GG＃39;の有効成分は、線維芽細胞成長因子23（FGF-23）に結合し、その活性を阻害することを目的とした組換え完全ヒト化IgG1モノクローナル抗体であるブロスマブです。 FGF23は、腎臓のリン酸塩排泄と活性型ビタミンD産生を調節することにより、血清リン酸塩レベルを低下させるホルモンです。 XLHでは、FGF23のレベルと活性が高すぎるため、リン酸の老廃物と低リン血症を引き起こします。

CrysvitaはFGF-23を標的にして、FGF-23の生物学的活性を阻害することができます。 Crysvitaは、患者のGG＃39の体内で過剰なFGF-23をブロックすることにより、腎臓によるリン酸塩の再吸収を増加させ、ビタミンDの生成を増加させ、それによって腸内のリン酸塩とカルシウムの吸収も促進します。 Crysvitaは、XLH、腫瘍誘発性骨軟化症（TIO）/表皮母斑症候群（ENS）などのFGF-23関連の低リン血症疾患を治療するために開発されました。

Crysvitaは、FGF23を直接標的とする最初の組換え完全ヒトモノクローナルIgG1抗体です。この薬は協和キリンによって発見され、Ultragenyxと共同で開発されました。

米国では、Crysvitaは6か月以上のXLHの子供と大人の治療に承認されています。今年の6月、Crysvitaは、低リン血症および骨軟化症を引き起こす可能性のある腫瘍誘発性骨軟化症（TIO）を治療するための、2歳以上の小児および成人患者の新しい適応症として米国FDAによって再び承認されました。 Crysvitaは、XLHの治療薬として承認された最初の薬剤であり、腫瘍の位置を特定したり根本的に除去したりできないTIO患者の治療薬として承認された最初の薬剤でもあります。