ロシュとノイエクセルは、神経再生遺伝子治療プラットフォームを使用して新しい治療法を開発するための戦略的協力に到達しました！

Roche &＃39;の遺伝子治療会社SparkTherapeuticsとNeuExcellTherapeuticsは、ハンチントン&＃39; s病（HD）患者のための安全で効果的な治療法を開発するために、遺伝子治療の協力関係に達しました。

HDは、第4染色体上の欠陥遺伝子によって引き起こされる不治の遺伝性脳疾患です。この疾患は脳のさまざまな部分に影響を与えるため、運動、行動、および認知に影響を及ぼします。 患者が歩き、考え、推論し、飲み込み、話すことがますます困難になります。 最終的には、フルタイムのケアが必要になります。 HDに関連する合併症は通常致命的です。

契約条件に従って、SparkTherapeuticsはNeuExcell &＃39;独自の神経再生遺伝子治療プラットフォームと機能を取得します。 NeuExcell &＃39;の研究チームは、SparkTherapeuticsと緊密に協力してプロジェクトを進めます。 オプションライセンスの下で、NeuExcellは、前払い、ライセンス料、R& D、および最大約1億9000万米ドルの販売マイルストーン支払い、および製品使用料を受け取る資格があります。 Spark Therapeuticsは、NeuExcell &＃39;のHDプロジェクトに対する独占的なグローバル権利のライセンスを選択する権利を有します。

現在の一般的な見解は、哺乳類の成体ニューロンはかけがえのないものであるため、脳疾患の治療はしばしば疾患の進行を遅らせることに焦点を合わせています。 NeuExcellは神経組織の再生方法を開始した可能性があります。 同社&＃39;の神経再生遺伝子治療プラットフォームは、転写因子ベースの分化転換技術を中心に構築されています。 プラットフォームは、ニューロンを取り巻く内因性グリア細胞（星状細胞など）を機能的な新しいニューロンに再プログラムしようとします。これは通常、ニューロンが損傷または死んだ後に応答します。

ニューロンは分裂して再生することはできませんが、グリア細胞は損傷部位で新しいニューロンを生成する再生可能な源であり、その規模は意味のある治療効果を生み出すのに十分な大きさです。 NeuExcellは、神経変性部位で機能的な新しいニューロンを再生するために、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの神経再生遺伝子治療を開発しています。

Spark Therapy &＃39;中枢神経系用の高度な独自のAAVキャリアプラットフォームは、HD R& Dプロジェクトに大きな利点を提供します。 同社は20年以上にわたって遺伝子治療研究の最前線に立っており、この分野で幅広い知識と能力を持っており、HDプロジェクトの開発を促進するために使用されます。

Spark Therapy &＃39;の遺伝子治療開発における既存の専門知識とNeuExcell &＃39;の神経再生遺伝子治療研究能力を組み合わせることにより、このコラボレーションは、遺伝子治療の可能性をハンティントン&＃に促進することを目的としています。 39; s疾患コミュニティ。