Vutrisiran 18か月の新しいデータ：多発性神経障害を伴うHATTRアミロイドーシスの効果的な治療！

Alnylamは、業界をリードするRNAi療法会社です。 最近、同社は、ブトリシランの第3相HELIOS-A試験の18か月間の肯定的な結果を発表しました。 Vutrisiranは開発中のRNAi療法であり、遺伝性トランスチレチンアミロイドーシス多発神経障害（hATTR-PN）の成人患者の治療のために3か月ごとに皮下注射されます。 以前は、調査は9か月の時点でプライマリエンドポイントとすべてのセカンダリエンドポイントに到達していました。

今回発表された最新の結果は、この試験が18か月の時点で測定されたすべての副次的評価項目に到達したことを示しています。RNAi薬Onpattro（パチシラン）第3相APOLLO試験の外部プラセボデータと比較して、ブトリシラン治療はニューロパシー損傷（mNIS +7）、生活の質（QOL）、歩行速度、栄養状態、および全体的な障害は統計的に有意に改善されました。 最終的な副次的評価項目に関しては、予想通り、ブトリシラン治療群は、研究のオンパトロ治療群と比較して、血清TTRレベルの低下において非劣性を示しました。

さらに、18か月で、ヴトリシランで治療された患者は、複数の探索的エンドポイントの改善も示しました。 プラセボと比較して、ブトリシランで治療された患者は、心臓バイオマーカーエンドポイントNT-proBNP（心臓圧の尺度）の改善を示しました。 さらに、プラセボと比較して、ブトリシランで治療された患者は、特定の心エコー検査パラメーターも改善しました。 最後に、48人の患者からなる計画されたコホートでは、ブトリシラン治療はほとんどの患者の心臓におけるテクネチウム（テクネチウム）取り込みの改善と関連しており、心臓アミロイド負荷の減少の潜在的な証拠を提供しました。

この研究では、vutrisiranは引き続き有望な安全性と忍容性を示しています。 アルナイラムは、2022年初頭の医学会議で18か月の全結果を発表する予定です。

siRNA：特定の遺伝子をサイレンシングし、発現範囲を99％縮小

Vutrisiranは、遺伝性（hATTR）および野生型（wtATTR）アミロイドーシスを含むATTRアミロイドーシスの治療のために開発中の皮下RNAi療法です。 Vutrisiranは、特定のメッセンジャーRNAを標的にしてサイレンシングし、野生型および変異型トランスサイレチン（TTR）タンパク質が生成される前にそれをブロックします。

Vutrisiranは四半期ごと（3か月）に皮下注射されます。これは、組織へのTTRアミロイドの沈着を減らし、組織に沈着したTTRアミロイドの除去を促進し、これらの組織の機能を回復させる可能性があります。 vutrisiranは、Alnylam &＃39; s Enhanced Stable Chemistry（ESC）-GalNAc結合送達プラットフォームを利用します。これは、効力と高い代謝安定性を改善し、皮下注射の頻度を減らすことを目的としています。

現在、hATTR-PNの成人患者の治療のためのブトリシランの販売申請は、米国FDAおよび欧州連合EMAによって検討されています。 米国および欧州連合では、ブトリシランはATTRアミロイドーシスの治療薬として希少疾病用医薬品指定（ODD）を付与されており、米国では成人のhATTR-PNの治療薬としてファストトラック指定（FTD）も付与されています。 Vutrisiranは、米国FDAによる優先審査を受けており、処方薬使用料法（PDUFA）の目標日は2022年4月14日です。