患者の67%が症状を有意に改善したエッガルチギモド重症筋無力症が第3相の主要なエンドポイントに達する

本日、Argenxは、抗アセチルコリン受容体(AChR)抗体陽性全身筋無力症(gMG)の患者の治療におけるADAPTの重要な第3相臨床試験であるFcRnを標的とした「第一級」療法であるefgartigimodを開発したと発表した。アルジェンクスは、今年末までに治療のための生物学的製剤ライセンス申請(BLA)をFDAに提出する予定です。

MGは稀な慢性自己免疫疾患である。免疫グロブリンG(IgG)抗体は神経と筋肉の間のコミュニケーションを妨げ、衰弱および潜在的に生命を脅かす筋力低下を引き起こす。MG患者の85%以上が発症後18ヶ月以内にgMGに進行し、顔の表情、発話、嚥下、運動に極度の疲労と困難をもたらす。AChR抗体陽性(AChR-Ab+)と診断された患者は、gMG患者の総数の約80%〜90%を占めています。

Efgartigimodは、病原性IgG抗体を低減し、IgGリサイクルプロセスをブロックするように設計されたFcRnを標的とした「ファースト・イン・クラス」療法です。FcRn受容体の役割は、IgGの分解を防ぐことである。従って、IgGとFcRnとの結合を防止することにより、自己免疫疾患を媒介するIgG抗体をより速く枯渇させることができ、それにより疾患症状を低減させることができる。

主要なフェーズ3臨床試験ADAPTは、無作為化、二重盲検、プラセボ含有対照研究である。その最上線のデータは、エファリチビモド治療を受けたAChR-Ab+ gMG患者の67.7%が主要な研究エンドポイント治療基準を満たしていることを示しています, すなわち、重症筋無力症日常生活活動尺度(MG-ADL)によると、患者のスコアは、プラセボ群の29.7%と比較して、4週間連続して少なくとも2ポイント改善しました。さらに、エッガルチギモド治療群の患者の63.1%は、同じ応答を達成したプラセボ群の患者の14.1%と比較して、定量重症筋無力症(QMG)スコアによって評価された後に有意な寛解を示した。エッガルチギモドを受けている患者の40.0%は、プラセボ群の11.1%と比較して、0(無症候性)または1のMG-ADLスコアとして定義された最小限の症状性能を達成した。試験の詳細なデータは、将来の医学会議で発表されます。

「ADAPT試験のデータは、治療後に最小限または無症候性を達成する患者の一定の割合を含む、患者の迅速かつ深い寛解を促進することを示しています」と、アルジェンクスの最高医療責任者であるWim Parysは述べています。年末までにエフガルティギモドのBLAをFDAに提出することで、2021年にエッガルティギモドの恩恵を受ける可能性のある患者に治療を提供するための新しい一歩を踏み出すことを可能にします。ADAPT試験に参加した患者様と医療関係者に感謝します」