ブリストルマイヤーズ心臓ミオシンアロステリック阻害剤マバカムテンが米国でレビューに入る！

ブリストルマイヤーズスクイブ（BMS）は最近、米国食品医薬品局（FDA）が、症候性閉塞性肥大型心筋症の患者を治療するための心臓ミオシンの新しい経口アロステリックモジュレーターであるマバカムテンの新薬申請（NDA）を承認したと発表しました（ oHCM）、これは発生率の高い慢性心臓病です。 FDAは、処方薬使用料法（PDUFA）の目標日を2022年1月28日に設定しました。

mavacamtenは、過度の心臓収縮と拡張期充満障害によって本質的に引き起こされる疾患の治療のための、クラス最高の経口アロステリックミオシン阻害剤です。 Mavacamtenは、過剰なミオシン-アクチンクロスブリッジの形成を阻害することにより、心筋の収縮性を低下させると考えられています。 過剰なミオシン-アクチンクロスブリッジの形成は、過剰な心筋収縮、左心室肥大、およびコンプライアンスの低下につながる可能性があります。 臨床および前臨床試験では、マバカムテンは、心臓壁のストレスを軽減し、過度の心筋収縮を軽減し、拡張期コンプライアンスを高めるバイオマーカーを引き続き示しています。

2020年7月、米国FDAはmavacamtenにoHCMの画期的な薬剤指定を付与しました。 mavacamtenは元々、症候性閉塞性肥大型心筋症（oHCM）を治療するために開発されました。 作用機序と治療活性の証拠に基づいて、マバカムテンは、症候性の非閉塞性肥大型心筋症（HCM）と拡張機能障害（HFpEF）の治療のために臨床的に研究されています。

mavacamten NDAの提出は、主要な第3相EXPLORER-HCM試験の結果に基づいています。 試験は症候性のoHCM患者で実施され、マバカムテンとプラセボを比較しました。 試験結果は、マバカムテンが強力な治療効果を示し、症状、機能状態、生活の質が臨床的に有意に改善され、左心室流出路閉塞を緩和する能力があることを示しました。 EXPLORER-HCM研究では、すべての一次および二次エンドポイントが統計的有意性に達しました。

ブリストル・マイヤーズスクイブの心血管開発担当上級副社長であるローランド・チェン医学博士は次のように述べています。GGquot; HCMは最も一般的な遺伝性心臓病です。 それは慢性の衰弱性で進行性の病気です。 患者は息切れやめまいを経験することがあります。 倦怠感と倦怠感の症状、および心不全、不整脈、脳卒中、心臓突然死など、人生を変える深刻な合併症。 今日のFDAによるマバカムテンNDAの承認により、oHCM患者に非常に的を絞ったアプローチを提供することができます。 HCMの治療は一歩近づいています。 Mavacamtenは、この病気に固有の分子欠陥を解決できる、クラス初のミオシン阻害剤です。 私たちはHCM患者の治療を支援することを約束し、FDAと協力することを楽しみにしています。"

mavacamtenの化学構造

mavacamten（MYK-461）はMyoKardiaによって開発されました。 2020年10月5日、ブリストルマイヤーズスクイブは、MyoKardiaを131億米ドルの現金と60％のプレミアムで買収すると発表しました。 2020年11月17日、ブリストルマイヤーズスクイブはMyoKardiaの買収が無事に完了したことを発表しました。 この買収は、ブリストルマイヤーズスクイブGG＃39であり、2019年にセルジーンを740億ドルで買収した後、2番目に大きな取引です。

2020年8月11日に、投資会社PerceptiveAdvisorsによってインキュベートされたLianBioが正式に設立されたことは注目に値します。 同日、2つの重要な協力を発表した。 1つはBridgeBioPharma GG＃39;の製品パイプラインを中国に紹介することであり、もう1つはMyoKardia GG＃39;のMavecamtenを中国に紹介することです。

ブリストルマイヤーズスクイブは、マバカムテンに大きな期待を寄せていました。 MyoKardiaを買収したとき、同社はmavacamtenがHCM治療の先駆的な薬剤になると発表しました。 業界はまた、mavacamtenのビジネスの見通しについて非常に楽観的です。 2020年12月、製薬市場調査組織であるEvaluate Vantageは、GG quot; 2021年に商業的可能性を秘めた新薬トップ10GGquot;を発表しました。 このリストでは、mavacamtenが3位にランクされています。 Evaluate Vantageは、2026年のmavacamten GG＃39の世界売上高が20億米ドルに達すると予測しています。