米国FDAはArcalystを承認しました：12歳以上の患者の治療のために、そして再発のリスクを減らしてください！

Kiniksa Pharmaは、パイプライン資産がさまざまな疾患を治療するための免疫経路を調節するように設計されているアメリカのバイオ医薬品会社です。 最近、同社は、米国食品医薬品局（FDA）が、再発性心膜炎を治療し、再発のリスクを軽減するために、12歳以上の子供と大人向けのアルカリスト（リロナセプト）を承認したと発表しました。 成人および12歳以上の子供における再発のリスクを減らすため。 商用発売は2021年4月に予定されています。KiniksaはArcalystが2021年4月に正式に上場されると予想しています。

アルカリストは、再発性心膜炎の治療のために米国FDAによって承認された最初で唯一の薬剤であることは特に言及する価値があります。 Arcalystは、インターロイキン-1α（IL-1α）およびインターロイキン-1β（IL-1β）のシグナル伝達をブロックできる、毎週皮下注射される組換え融合タンパク質です。

再発性心膜炎は、患者の生活を混乱させる衰弱性疾患です。 データは、再発性心膜炎がIL-1αおよびIL-1βを介した内因性自己炎症の病態生理学に起因することを示しています。 この承認は、標的免疫調節治療戦略の概念をサポートし、この壊滅的な病気の患者の管理における変化を示しています。

再発性心膜炎の治療のためのアルカリストのFDAGG＃39;承認は、第3相RHAPSODY試験の陽性データに基づいています。 この試験は、再発性心膜炎の治療におけるアルカリストの重要な第3相試験です。 RHAPSODYは、ランダムな離脱期間中に、事前に指定された主要評価項目（心膜炎の最初の再発までの時間）およびすべての一次および二次有効性評価項目に到達し、統計的に有意でした。

データは、アルカリスト治療が再発性心膜炎における重要な満たされていない医療ニーズに関連する臨床的に有意義に改善された結果をもたらしたことを示しています。 最初の投与後早くも、患者によって報告された痛みと炎症は急速かつ継続的に軽減されました。 治療開始から治療反応までの期間の中央値は5日であり、治療反応率は97％でした。 アルカリスト治療にランダム化された患者における再発性心膜炎イベントのリスクは96％減少し（HR=0.04、p<>< 0.0001）0.0001）。="" この研究では、最も一般的な副作用は注射部位反応と上気道感染症でした。="" rhapsody研究のデータは、国際医学雑誌gg="" quot;="" new="" england="" journal="" of="" medicine="" ggquot;に掲載されています。="">

アルカリストはRegeneronPharmaによって発見され、家族性冷自己炎症症候群（FCAS）やマックルウェルズ症候群（MWS、まれな遺伝性周期性発熱症候群）、その後2020年12月にインターロイキン-1受容体（IL-1受容体）欠損症（DIAR）の患者に対して承認されました。寛解を維持します。

キニクサは、再発性心膜炎を含む、IL-1αおよびIL-1βによって媒介されると考えられる疾患の評価のために、2017年にRegeneronからArcalystライセンスを取得しました。 Arcalystライセンス契約に記載されているように、FDAが再発性心膜炎を承認した後、KiniksaはCAPSとDIRAを含む米国でのArcalyst GG＃39の販売と流通を担当し、Regeneronと同様に利益を分配します。

再発性心膜炎は痛みを伴う自己炎症性心血管疾患であり、通常は胸痛として現れ、しばしば電気伝導の変化を伴い、時には心嚢液貯留と呼ばれる心臓の周りの滲出液を伴います。 4〜6週間以上の無症候性期間の後に心膜炎の追加のエピソードを発症する患者は、再発性心膜炎として識別されます。 再発性心膜炎の症状は、生活の質に影響を及ぼし、身体活動を制限し、頻繁な救急科の訪問や入院につながります。 データによると、米国では毎年約40,000人の患者が再発性心膜炎の治療を求めて受けています。 このグループでは、約14,000人の患者が、持続性の内臓疾患または従来の治療法（非ステロイド性抗炎症薬、コルヒチン、コルチコステロイドなど）に対する不十分な反応により、2回目以降のイベント（再発）を経験しました。