CStone Pharmaceuticalsは、アバチニブの新しい適応症についてFDAの承認を取得しました

アバプリチニブ今年3月に中国での販売が承認されたばかりの、は本日、米国から朗報を受け取りました。 FDAは、進行性全身性肥満細胞症（高度なSM）の治療薬として製品を承認しています。 ）攻撃的なSM（ASM）、血液腫瘍を伴うSM（SM-AHN）、および肥満細胞白血病（MCL）を含む成人患者。 これはまた、この病気の主要なドライバー遺伝子を特に標的とする世界初の精密治療法です&＃39; それは、前治療の有無にかかわらず、完全寛解を含む永続的な臨床反応を示しました。

CStone Pharmaceuticalsは、中華圏でのアバチニブの独占的な開発および商業化認可を取得しています。 今年の3月29日、中国国家医療製品局（NMPA）は、中国で販売される消化管間質腫瘍（GIST）の精密標的薬としてアバチニブを承認しました。 アバチニブはまた、中国で最初に承認された薬でした。 PDGFRAエクソン18変異体GISTの精密治療薬は、消化管間質腫瘍（GIST）の治療におけるドライバー遺伝子に基づく精密治療の新時代の幕開けでもありました。 CStone Pharmaceuticalsは、今回米国で承認された新しい適応症をできるだけ早く国内の患者に提供すると考えられています。

今回FDAが承認した適応症SMはまれな血液系疾患です。 これは、皮膚を除く1つまたは複数の組織で肥満細胞が異常に増殖することを特徴とする不均一なクローン性疾患であり、過剰な肥満細胞につながる可能性があります。 骨髄や他の臓器での肥満細胞の生成と蓄積は、衰弱、臓器機能不全、機能不全などの一連の深刻な合併症を引き起こします。

進行性全身性肥満細胞症には、攻撃性肥満細胞症（ASM）、関連する血液腫瘍を伴う肥満細胞症（SM-AHN）、および肥満細胞白血病（MCL）の3つのサブタイプが含まれることが理解されています。 進行したSMの患者は、治療後も予後が不良です。 MCL患者を例にとると、全生存期間の中央値は6か月未満であり、治療の選択肢は限られています。 中国では、承認された治療薬はありません。 肥満細胞過形成の新薬に関する臨床研究はなく、全国的に承認された治療薬はないことが理解されています。 患者の診断への道はしばしば困難で曲がりくねっており、治療の選択肢がないために患者はさらにジレンマに陥ります。

ほとんどすべてのSM症例は、KIT D816V変異によって引き起こされるため、キット阻害剤ベースの治療法を選択することが最初の選択肢になりました。 アバチニブは、キナーゼ活性化コンフォメーションを標的とする1型阻害剤です。 KITおよびPDGFRA遺伝子変異を持つさまざまなプロテインキナーゼを阻害することができます。 KITおよびPDGFRA変異（KIT D816V、PDGFRαD842VおよびKITエクソン17変異を含む）については、良好な耐性と強力かつ正確な治療効果が示されています。

最新の臨床データ分析によると、SM患者は持続的な寛解を得ることができますアバプリチニブ忍容性も良好です。 なぜならアバプリチニブ病気のドライバー遺伝子変異を選択的に標的にすることができます。この薬は、進行したSM患者の治療の見通しを根本的に変える可能性があります。

フェーズ1臨床試験EXPLORERおよびフェーズ2臨床試験PATHFINDERのデータによると、米国FDAは、進行したSMの成人患者に使用するためのアバチニブの完全な承認を与えました。 さまざまな疾患サブタイプの進行したSM患者で長期的な臨床効果を示しています。 追跡期間中央値が11.6か月の53人の評価可能な患者のうち、全体奏効率（ORR）は57％（95％CI：42％、70％）であり、完全奏効/血液学的完全奏効率は28％でした。 。 寛解期間の中央値は38.3ヶ月でした。

BlueprintMedicinesのCEOであるJeffAlbersは、この進歩に基づいて、進行していない全身性肥満細胞症の患者を対象とした臨床試験を通じて、より幅広い患者に精密治療の利点をもたらします。

現在、アバチニブは商業化に成功しており、CStone Pharmaceuticalsは、Sinopharm Holdings Co.、Ltd.、Shanghai Meixin Health Technology Co.、Ltd.、Beijing Yuanxin Technology Group Co.、Ltd。などのパートナーと戦略的協力協定を締結しています。 。、患者の医薬品へのアクセスを大幅に改善するため。 可用性、支払いのアクセス可能性などの緊急のニーズ。承認されてから約1か月以内に、アバチニブは北京大学がん病院、北京大学人民病院、および提携病院を含む30近くの病院で同時に処方の最初のバッチを発行されました。上海交通大学医学部へ。 全国の多くの州や都市にある50を超える病院や院外薬局に公式に医薬品を供給しています。