Eli LillyのJAK阻害剤抗炎症薬Olumiant（バリシチニブ）は、米国FDAから画期的な薬剤認定を受けました。

Eli LillyとパートナーのIncyteは最近、米国食品医薬品局（FDA）が、円形脱毛症（AA）の経口JAK阻害剤Olumiant（バリシチニブ）を評価する画期的な薬剤資格（BTD）を付与したことを発表しました。この資格は、バリシチニブが円形脱毛症の患者を治療するFDAによって承認された最初の薬剤になる可能性をさらに強化します。

円形脱毛症は、頭皮または体の髪の一部またはすべてが脱落する自己免疫疾患です。この疾患は米国で最大 650、000人に影響を与えます。頭皮が最も一般的に影響を受ける領域ですが、髪が生えている領域は、単独でまたは頭皮とともに影響を受ける可能性があります。円形脱毛症は任意の年齢で発生する可能性があり、ほとんどの患者は 40歳で症状を発症し始めます。この病気は女性と男性の両方に影響を与えます。円形脱毛症は、不安や抑うつなどの深刻な心理的影響を伴うことがあります。現在、円形脱毛症の治療に対するFDAの承認はありません。

画期的な薬剤適格性評価（BTD）は、FDAが作成した新しい薬剤レビューチャネルであり、 2012 深刻なまたは生命にかかわる疾患の治療法の開発とレビューをスピードアップします。また、薬剤が同等であるという予備的な臨床的証拠があります。既存の治療薬への状態を大幅に改善できる新薬。 BTD薬を入手すると、研究開発中にFDAの上級幹部を含むより綿密なガイダンスを得ることができ、患者に新しい治療オプションが最短で提供されるようになります。

このBTDは、適応フェーズII / III BRIVE-AA 1 研究の肯定的なフェーズII結果に基づいています。この研究では、円形脱毛症の成人患者におけるバリシチニブまたはプラセボの有効性を評価しました。週現在のフェーズIIの一部のデータ{{2}}は、新しい安全性信号がなく、重大な有害事象が報告されていないことを示しています。治療中に報告された有害事象（TEAE）は軽度または中程度であり、最も一般的なものには上気道感染症、鼻咽頭炎、にきびが含まれていました。調査の第II相部分の中期結果に基づいて、BRIVE-AAの第III相部分1 と別の二重盲検第III相試験（BRIVE-AA 2）は現在評価中ですプラセボと比較した、2 mgと 4 mgの用量でのバリシチニブの有効性と安全性。

Eli Lillyの免疫学開発担当バイスプレジデントであるロータスモールブリス医学博士は、次のように述べています。この病気は脱毛を引き起こすだけでなく、患者の心理社会的負担も引き起こします。私たちは新薬を創り出し、患者さんに希望を与えたいと考えています。 FDAと協力して、バリシチニブがこのカテゴリーの患者で最初に承認された治療オプションとなる可能性をさらに探るのを楽しみにしています。 0010010 引用;

National Alopecia Areata Foundationの会長兼CEOであるDory Kranz氏は、次のように述べています。 、これは私たちを非常に励まします。 0010010 引用;

オルミアント 0010010 ＃{{1}};の有効医薬成分はバリシチニブであり、これは選択的で可逆的な、1日1回の経口JAK {{3}}とJAK {{4です}}関節リウマチ（RA）、乾癬、糖尿病性腎症、アトピー性皮膚炎、全身性エリテマトーデスなど、さまざまな炎症性疾患および自己免疫疾患の治療のために現在臨床開発中の阻害剤。JAK酵素には4種類、つまりJAKがあります。 1、JAK 2、JAK 3 、TYK 2。 JAK依存性サイトカインは、さまざまな炎症性疾患および自己免疫疾患の病因に関与しており、JAK阻害剤がさまざまな炎症性疾患の治療に広く使用されている可能性があることを示唆しています。キナーゼテストでは、バリシチニブはJAK 3よりもJAK {{3}}およびJAK 2 に対して1 00倍高い阻害強度を示しました3。

Eli LillyとIncyteは、 2009 Olumiantとその後のいくつかの化合物を共同で開発することにおいて、独占的協力協定に達しました。これまでに、オルミアントは1つ以上の疾患修飾抗リウマチ薬（1つまたは複数）を緩和するための単一の薬剤または併用メトトレキサートとして（{1}、米国、欧州連合、日本を含む）国によって承認されています（ DMARD）中等度から重度の活動性関節リウマチ（RA）で、不十分または不耐性の成人患者の治療。臨床試験では、Oluminantは標準的なケア療法（例、メトトレキサートの単独療法、アダリムマブとバックグラウンドのメトトレキサート療法の併用）と比較してRAの症状と徴候を大幅に改善しました。

現在、Eli LillyとIncyteは、さまざまな自己免疫疾患の治療のためのOlumiantの開発に協力しています。今年1月末、両当事者は、バリシチニブの販売承認申請（MAA）を中等度から重度のアトピー性皮膚炎（AD）の治療のために欧州医薬品庁（EMA）に提出し、適応の提出を計画していることを発表しました。米国と日本では 2020 アプリケーション。

円形脱毛症の治療には、特に言及する価値のある薬物があります。それは、コンサート会社 0010010 ＃39の重水素化JAK阻害剤CTP-543です。 CTP-543は、コンサート社の重水素化学技術によるルキソリチニブの改変により発見されました。ルキソリチニブは選択的ヤヌスキナーゼ 1 およびヤヌスキナーゼ 2 （JAK 1 / JAK 2）阻害剤であり、ユナイテッドでJakafiのブランド名での販売が承認されています州。特定の血液疾患の治療に使用されます。ルキソリチニブの重水素化学修飾は、そのヒトの薬物動態を変化させることができ、それによって円形脱毛症の治療としてのその使用を強化する。米国では、FDAがCTP-543に円形脱毛症の治療のファーストトラックステータスを付与しています。

9月 2019にコンサートは、中等度から重度の円形脱毛症の患者に対するCTP-543の用量範囲が主要評価項目に到達したことを発表しました：治療の第 24週、プラセボ群、CTP- 543 12mg治療群と 8 mg治療群の患者の割合が有意に高かった。脱毛度ツール（SALT）の合計スコアは、ベースラインよりも50％以上低かった。具体的なデータは次のとおりです。CTP-54312mg治療グループおよび 8 mg治療グループは、プラセボグループで 58％、 47 ％、 9％に達しました（すべてのp値{ {11}} lt; 0。001）。

さらに、治療の 24週目では、CTP-543 12 mg治療グループと 8 mg治療グループの患者の割合が大幅に高く、総SALTスコアがプラセボ群と比較して、ベースラインと比較して≥75％および≥90％。週 24では、プラセボ群と比較して、CTP-543 12mg治療群と 8 mg治療群も、患者の全体的な改善の印象の評価スケールで評価されるように、円形脱毛症の大幅な改善を達成しました。データは次のとおりです。 12 mg治療グループと 8 mg治療グループの患者の 78％と 58％は、 0010010 クォートとして評価され、大幅に改善されました 0010010 引用;または 0010010 引用;非常に改善された 0010010 引用;円形脱毛症では、プラセボ群とは有意に異なっていました。この研究では、CTP-543治療は忍容性が良好でした。