FDAは、新薬ロクサダットを承認することを拒否します

フィブロゲンは、米国食品医薬品局(FDA)が新薬適用(NDA)に関する完全な応答書を発行したことを発表しました。ロクサダスタット慢性腎臓病(CKD)貧血の治療のために、マーケティングアプリケーションを承認しないと述べているロクサダスタットそして、同社はNDAを再提出する前に、ロクサダスタトに関する追加の臨床研究を行うことを要求した。

ロクサダスタット は低酸素誘導因子プロリルヒドロキシラーゼ(HIF-PH)阻害剤である。これは、赤血球の産生を刺激することによって腎貧血を治療することができます, 鉄代謝を調節, ヘプシジンを減らします.2019年には、低酸素誘導因子のメカニズムを発見した科学者がその年にノーベル生理学・医学賞を受賞し、これらの科学的研究結果から生まれたロクサダストも注目を集めています。

目下ロクサダスタット中国、日本、チリ、韓国、および非透析依存性(NDD)および透析依存(DD)成人患者におけるCKD貧血の治療のための他の場所でのマーケティングが承認されており、EUは8月末に製品を市場に投入することを決定する。

実際、FDAの決定はすでに予告されています。FDAのロクサダスタットの最初のPDUFA期限は2020年12月でしたが、その後2021年3月にレビューを延長し、2021年8月に見直しました。

FDAの承認決定を待っている間、FibroGenは4月6日に声明を発表し、データをより有益にするためにロキサダスタット心臓安全データを分析するために使用される基準が変更されたことを認めた。新しいデータは、ロクサダストが患者の有害な心血管イベントのリスクを減らす際にダルポエチンアルファよりも優れていないかもしれないことを示しています。これに影響を受け、フィブロジェンの株価はその日43%急落した。

2021年7月中旬、FDA諮問委員会は慢性腎臓病貧血の治療におけるロクサダストの見直しの結果を発表した。委員会は、ロクサダスタットのマーケティングアプリケーションを承認しないように、圧倒的な数の否定的な票で推薦しました。FDAは常に諮問委員会の勧告に従うとは限りませんが、今回は例外が発生していないことは明らかです。

承認を拒否するFDAの決定についてロクサダスタットFibroGenのエンリケ・コンテルノ最高経営責任者(CEO)は「非常に失望した」と表明しました:「これは米国のCKD貧血患者にとって不幸な日です。ロクサダスタは現在、世界中の患者さんの生活を変えています。次に、パートナーのアストラゼネカと米国の次のステップについて話し合います。