IDH1変異急性骨髄性白血病の第一線治療のためのアザシチジンと組み合わせたイボシデニブの第III相データ

8月4日、CStoneのパートナーであるグローバル製薬会社Servierは、イボシデニブと化学療法薬アザシチジンを使用して、以前に未治療のIDH1変異急性骨髄性白血病(AML)成人をグローバルフェーズIII二重盲検プラセボコントロールで治療したと発表したAGILE研究は、イベントフリー生存(EFS)の主要なエンドポイントに達した。これは、イボシデニブがアザシチジンとアザシチジンを組み合わせて、無イベント生存期間および全生存期間を改善する最初の標的療法であることを意味する。

プラセボと組み合わせたアザシチジンと比較して、アザシチジン治療と組み合わせたイボシデニブは、EFSの統計的に有意な改善を達成した。さらに、試験は、完全寛解率、全生存率(OS)、CRおよび部分的な造線回復による完全寛解(CRh)率、および客観的寛解率(ORR)を含むすべての主要な二次エンドポイントに達した。アザシチジンと組み合わせたイボシデニブの安全性は、以前に公開されたデータと一致しています。独立データ監視委員会(IDMC)の勧告によると、治療群と対照群の間の臨床的重要性の違いを考慮して、研究は近い将来早く中止された。

AGILE研究の詳細なデータは、今後の学会で発表される予定です。この研究結果は、世界の医療機関や規制機関とも共有し、伝達されます。

2019年7月19日、CStone Pharmaceuticalsは、世界的な登録フェーズIII試験であるAGILEが中国で最初の患者投与を完了したと発表しました。これまで、中国の計12のセンターがアジャイル研究に参加しています。

AGILE研究の第一人者であり、中国医学アカデミー血液学病院の王建祥教授は、「集中的な化学療法に適していない高齢者および新たに診断された急性骨髄性白血病患者の予後は悪く、新しい効果的な治療オプションが緊急に臨床的に必要とされている。AGILEの肯定的な結果治療を受けていないIDH1変異急性骨髄性白血病の患者にとって非常に重要であり、これらの患者の予後を改善するための新たな希望をもたらします。

CStone Pharmaceuticalsの最高医療責任者であるヤン・ジャンシン博士は、「イボシデニブは非常に優れた有効性データを得ているので、IDMCは研究を早期に中止することを推奨しています。アジャイル研究の成功は、AMLの分野における大きなブレークスルーです。集中的な化学療法の対象外である新たに診断されたIDH1変異AML患者の中で、アザシチジンと組み合わせたイボシデニブは、プライマリエンドポイントEFSおよびすべての主要な二次エンドポイントにおいて統計的に有意な改善を達成した。アジャイル研究に参加した研究者、被験者、そして家族に感謝し、中国の国家医療製品局(NMPA)と連絡を取り合い、この革新的な治療法をできるだけ早く中国の患者に届けるつもりである」

イボシデニブは現在、IDH1突然変異を有する再発または難治性AMLを有する成人患者ならびに新たに診断された患者≥75歳またはIDH1突然変異AMLを有する成人患者による集中誘発化学療法を使用できない成人患者に対して、米国食品医薬品局(FDA)によって承認されている。最近、米国FDAは、以前に治療されたIDH1変異型胆管癌患者の潜在的な治療選択肢としてイボシデニブ補足新薬アプリケーション(sNDA)を受け入れ、米国FDAによって優先審査を受けた。

サーヴィエとCStone Pharmaceuticalsは、ライセンス契約に基づき、中国本土、香港、台湾、マカオ、シンガポールを含む中国におけるイボシデニブの臨床開発と商業化に引き続き独占的な協力を行っています。

現在、中国国家医療製品局は、IDH1感受性突然変異を伴う再発または難治性急性骨髄性白血病の成人患者の治療のためのイボシデニブの新薬申請を受け入れ、優先審査に含めた。