徐々に霜病が新薬を服用し、生存期間を半年延長することが予想される

今年は、突然流行し、「人の英雄」である張ディンユを思い出し、「緩やかな凍結症候群」の稀な病気を知るようになりました。

張ディンユはかつて凍傷の状態を隠し、流行の最前線で戦い、「人民の英雄」の名誉称号を授与されました。「新しい冠動脈肺炎流行と戦うための全国表彰会議」で、彼は人民大会堂によろめき、無数の人々を泣かせた。

最近、「徐々に凍結する人々」は良いニュースに導いた:新しい研究は、開発中の新しい経口薬AMX0035が患者の生存期間を最大半年延長できることを証明した。以前, 薬は「徐々に凍結」疾患の進行を遅らせることが証明されています。.関連する結果は、ジャーナル「筋肉と神経」に掲載されています。

「徐々に寒冷症候群」は癌よりも残酷

「人の徐々に凍結」と言えば、最も有名な物理学者スティーブン・ホーキング。

ホーキングは50年以上にわたり凍傷と戦ってきた。私たちが見ているのは、常に頭を傾けてニヤニヤしている人であり、彼は車椅子で引っ込んだ指を通して自分の考えを表現することしかできません。ホーキングは、世界で最も長生きした「徐々に凍結する男」です。一般的に、診断から死亡まで2〜5年しかかかりません。

筋萎縮性側索硬化症(ALS)とも呼ばれる「緩やかな凍結症候群」は、ヒト脳や脊髄の神経細胞(ニューロン)を攻撃し、筋肉が徐々に縮小して退化する稀な神経変性疾患である。

「緩やかな風邪症候群」は、世界保健機関(WHO)の5つの「末期疾患」の1つとしてリストされています。この病気の原因はまだ不明です。遺伝学、遺伝的欠陥、環境要因は運動ニューロンの損傷を引き起こす可能性があります。

運動ニューロンは、人間の動き、スピーチ、嚥下および呼吸中の筋肉活動を制御する。いったん損傷を受けると、筋肉の萎縮や変性、動きや話しがいきになくて、嚥下や呼吸機能は徐々に衰え、最終的には呼吸筋力低下によって呼吸不全が起こる。

この過程で、人体は徐々に「凍っている」ように見えますが、意識は非常に明確で、自分が死ぬのを見ることしかできません。したがって、「緩やかな凍結症候群」は「がんよりも残酷な病気」とも見なされる。

米国はかつて「徐々に凍結症候群」を知り、注意を払うために「アイスバケツチャレンジ」を開始しました。挑戦者が氷水をトッピングした瞬間に経験した「しびれと弱さ」は、まさに「徐々に凍結症候群」患者の個人的な経験でした。

張ディンユーは2017年に「徐々に凍結症候群」と診断された。状態について言えば、彼は言いました:「私は毎晩けいれんを起こし、非常に痛みを伴い、私は立ち上がって体重でそれを抑えなければなりません。病気になると、お湯が必要ですが、痛みが私を圧倒しませんでした。

現在のところ、「徐々に凍結する」手段と薬物の世界的な治療法は依然として非常に限られており、そのほとんどは症候性治療に基づいており、治療法はありません。これまで、ALS、リルゾール(リルゾール)とエヤラボン(エダラボン)の治療に承認された2つの薬物しかありません。後者は今年9月に中国で承認された。

新薬AMX0035について

研究の下で新薬 AMX0035 フェニルブチレートナトリウムの 2 つの小分子化合物 (PB) とデオキシコール酸 (TUDCA).主に、神経細胞エネルギーとタンパク質処理によって産生されるミトコンドリアの小胞体における酸化ストレスを目的としています。神経変性を防ぐ。

前臨床試験では、PBとTUDCAがALSの治療に相乗効果を発揮し、単一の薬物治療よりも有効性が高いことを実証しています。

以前は、米国FDAと欧州医薬品庁(EMA)は、それぞれAMX0035「オーファンドラッグ」の称号を授与しました。

半年間ライブ!患者の生存時間が大幅に延長される

第II相臨床試験(CENTAUR)では、ALSを有する成人患者137人が無作為に2:1の割合で割り当てられ、AMX0035またはプラセボ治療を受けた。

最初の研究では、6ヶ月以内にAMX0035がALS患者の疾患進行を著しく遅らせ、歩いたり、話したり、器具を使ったり、食べ物を飲み込んだりする能力など、患者の日々の活動に影響を与えたことが判明しました。

その後、6ヶ月(24週間)の無作為化を完了した患者は、薬物の長期的な安全性と有効性を評価するように設計されたオープンラベル延長試験の新ラウンドに参加する資格があります。フォローアップ時間は3年近く(35ヶ月)でした。

新しい研究は示しています:

プラセボ治療を受けるために最初に無作為化された患者の生存期間の中央値は18.5ヶ月であったが、経口薬AMX0035を受け取るために最初に無作為化された患者の全生存期間の中央値は25.0ヶ月であった。治療群の患者は平均6ヶ月長く生きた(6.5ヶ月)。

プラセボ群と比較して、治療群における死亡リスクは44%減少した。

ハーバード大学医学部神経学教授のジュリアン・ドーンは、「これは患者の機能と生存の面で大きな利点を持つ最初の研究です。これがALSの新しい治療法の始まりだと思います」

張ディンユはかつて「私は人生の長さを伸ばすことができるが、なぜ私の人生を充実させないのですか?」

この文章は大声で聞こえたが、張ディンギュの無力感もその背後に明らかになった。「人の英雄」の人生は十分にいっぱいです。可能であれば、私たちは彼が彼の寿命を延ばすことができることを願っています。

神経保護療法として、AMX0035は運動ニューロンの死および機能不全を減らすだけでなく、生存期間を大幅に延長することができる。6ヶ月のこの短い期間を過小評価しないでください。今日、医学の急速な進歩に伴い、「人々の徐々に凍結」は、病気を打ち負かし、より多くの新しい薬や治療への希望を導くことができるかもしれません。

最後に、張ディンユーを含む「徐々に凍結する人々」が生活の質を向上させ、生存を延長するのを助けるために、できるだけ早くより多くの新薬が承認されることを願っています。