Jazz腫瘍薬Rylazeは、ALLおよびLBLの治療薬としてFDAによって承認されています

数日前、Jazz Pharmaceuticalsの腫瘍薬であるRylazeは、大腸菌由来のアスパラギナーゼにアレルギーがあり、急性リンパ芽球性白血病（ALL）を発症した1か月以上の小児患者の治療薬として米国FDAによって承認されました。またはリンパ芽球性リンパ。 腫瘍のある成人患者（LBL）の場合、この薬剤は多剤化学療法レジメンの構成要素として承認されています。

米国では毎年約5,700人の患者がALLを発症し、その約半数は子供です。 患者の20％が標準的な大腸菌由来のアスパラギナーゼにアレルギーがあると推定されており、臨床治療にはこのタイプの患者の体が耐えることができる代替物が必要です。 FDAによると、世界には長年にわたって代替療法が不足しています。 Jazz Pharmaceuticalsは、代理店によって承認された最初の薬です。 この薬は、急性リンパ性白血病である大腸菌由来のアスパラギナーゼに対する過敏症の患者に使用できます。細胞性白血病（ALL）の化学療法レジメンの不可欠な部分です。 Rylazeはこれらの患者に意味のある選択を提供します。

Rylazeは、薬剤のさまざまな投与計画を評価した第II / III相試験の第II相試験の部分データに基づいて承認されました。 フェーズIIの研究は筋肉内投与（IM）を研究しており、フェーズIIIのパートでは静脈内薬物投与の有効性を評価します。 FDA &＃39;の腫瘍学センターオブエクセレンスはプレスリリースで述べています、& quot;この承認は、このタイプの白血病の子供と成人の患者に潜在的な治療法の重要な要素を提供し、持続可能な情報源。"

この薬は、2021年6月にALL / LBLの治療薬としてFDAによって指定されました。薬&＃39; s BLAが承認された後、この薬はReal-time Oncology Review（RTOR）プログラムに参加しました。安全で効果的な癌治療を患者に提供するためのFDA腫瘍学センターオブエクセレンスのイニシアチブであるレビューのため。 Jazz Pharmaceuticalsによると、この薬は、治療期間を通じて臨床的に有意なレベルのアスパラギナーゼ活性を維持できる唯一の組換えエルウィニアアスパラギナーゼ治療製品です。 同社は、この新しい治療法が7月中旬に利用可能になると予想しています。

この薬は、大腸菌由来のアスパラギナーゼにアレルギーがあるか、黙って不活化された102人の患者を対象とした試験で評価されました。 テストの主な指標は、患者が特定のレベルのアスパラギナーゼ活性に到達し、それを維持しているかどうかです。 この研究では、推奨用量の25mg /m²を48時間ごとに筋肉内注射した後、94％の患者で目標レベルのアスパラギナーゼ活性が達成されたことがわかりました。

薬の最も一般的な副作用には、過敏症、膵臓毒性、血栓症、出血、および肝臓毒性が含まれます。 8,000人を超える患者の小児腫瘍学グループからのデータの遡及的分析により、これらの患者が高リスクであるか標準リスクであるかにかかわらず、薬物関連の毒性のために早期応答が遅いことがわかりました。治療の完全なコースを受ける大幅な削減が発生しました。

承認後、ジャズは引き続きFDAと協力し、Rylazeの筋肉内投与およびその他の投与手段を評価するために完全な患者コホートの追加データを提出すると述べました。