マルチターゲットTKI阻害剤は、FDAによって画期的治療薬として認識されています

Exelixisは、FDAが放射性ヨウ素難治性分化型甲状腺がん（DTC）の患者を治療するための潜在的な治療法として、マルチターゲット小分子TKI阻害剤カボザンチニブ画期的治療薬指定（BTD）を付与したと発表しました。 これらの患者は以前に治療を受けています。 治療後、病気は進行した。

12月21日、Exelixisは、放射性ヨウ素不応性分化型甲状腺がんの治療におけるカボザンチニブの主要な第III相臨床試験（COSMIC-311）中間分析データを発表しました。 プラセボと比較して、カボザンチニブは疾患の進行または死亡のリスクを78％減らすことができます（HR：0.22、96％CI 0.13 – 0.36; p<>

この結果に基づいて、独立したデータ委員会は、被験者を停止し、研究センターと患者を盲検化しないように推奨しました。 カボザンチニブは、VEGFR-1-3、C-MET、AXL、KIT、RET、FLT3、TIE-2のチロシンキナーゼ活性を阻害できる小分子マルチターゲット経口チロシンキナーゼ（TKI）阻害剤です。 その錠剤は2012年に米国で最初に発売され、以前にソラフェニブ治療を受けた進行性腎細胞癌患者および肝細胞癌患者の治療に使用されています。 また、欧州連合およびその他の国や地域での販売も承認されています。 カボザンチニブはまだ中国への上場を宣言していません。

カボザンチニブの分子構造（chemicalbook.com）

2016年、Exelixisは、米国および日本以外の国および地域におけるカボザンチニブの臨床開発および商品化に対する独占的権利をイプセンに付与しました。 2017年、エクセリクシスは武田薬品に、日本のすべての適応症に対するカボザンチニブの臨床開発および商品化の独占的権利を付与しました。 Exelixisは、米国でカボザンチニブを開発および商品化する独占的権利を留保します。

2021年に、米国は44,000の確認された甲状腺がんの症例を追加し、分化した甲状腺腫瘍が甲状腺がんの症例の約90％を占めます。 分化型甲状腺がんの患者さんは通常、最初に手術を受け、次に放射性ヨウ素を使用して残りの甲状腺組織を切除します。 症例の約5％から15％は放射性ヨード療法に耐性があり、これらの患者の平均余命は転移性疾患の発見からわずか3〜6年です。