サノフィの新しい因子VIII療法エファネソクトコグアルファは、米国FDAからファーストトラック資格を取得しました!

サノフィは最近、米国食品医薬品局(FDA)がA型血液疾患患者の治療にエファネソクトコグアルファ(旧BIVV001、rFVIIIFc-VWF-XTEN)ファーストトラック資格(FTD)を付与したと発表した。エファネソクトコグアルファは、フォン・ヴィレブランド因子(vWF)とは無関係で、週に一度の予防治療レジメンで、週の大半の因子活動の正常レベルに近い因子の活動を提供する新しいタイプの因子VIII療法である。

2017年8月、米国FDAと欧州委員会(EC)はそれぞれエファネソクトコグアルファに孤児薬指定(ODD)を与えました。サノフィとソビは、エファネソクトコグアルファの開発と製品化に協力しました。

ファーストトラック資格(FTD)は、主要分野における深刻な満たされていない医療ニーズに対処するために、深刻な疾患の医薬品開発と迅速な見直しを加速することを目指しています。実験薬の迅速な資格を取得することは、製薬会社が研究開発段階でより頻繁にFDAと対話できることを意味します。マーケティングアプリケーションを提出した後、関連する基準を満たしている場合は、承認の迅速化と優先審査の対象となります。さらに、ローリングレビューの対象となります。

エファネソクトコグアルファは、血友病A患者の因子補充療法治療を変更する可能性があり、潜在的な新しいタイプの第VIII因子補充療法を表す。伝統的な第VIII因子療法の半減期は、フォン・ヴィレブラント因子(vWF)シャペロン効果によって制限され、因子が体内にとどまる時間を制限すると考えられている。エファネソクトコグアルファは、vWFとXTEN®ペプチドの領域を加えて血液循環の時間を延長することによって、革新的なFc融合技術に基づいて開発された新しいタイプの融合タンパク質です。

エファネソクトコグアルファは、週の大部分でほぼ正常な出血保護を提供する可能性があり、半減期の増加は、予防治療の治療の頻度を週に1回に減らす可能性があります。

血友病Aの前臨床モデルでは、エファネソクトコグアルファの止血制御効果はrFVIIIの4倍高い。この薬は、重度の血友病Aを有する患者に対して、あらゆる種類の出血に対するより良い、より広範な保護を提供することが期待される。

現在進行中の第3相XTEND-1研究は、重症型A型血液疾患を有する12歳 ≥(n=150)の以前に治療された患者の安全性と有効性を評価している。XTEND-1 は、2 つの並列割り当てグループを持つオープンラベルの非ランダム化介入スタディです。予防群の被験者は、52週間毎週50 IU/kgのエファネソクトコグアルファ予防治療を受けた。オンデマンド治療群の被験者は、必要に応じてエファネソクトコグアルファ(50 IU/kg)を26週間受け、週に1回26週間エファネソコココグアルファに切り替えた。

現在、エファネソクトコグアルファは臨床研究を受けており、その安全性と有効性はいかなる規制機関によっても見直されていません。