パクリチニブは2021年に発売されます：重度の血小板減少症の骨髄線維症患者の治療！

CTI Biopharmaceuticalsは最近、重度の血小板減少症（血小板数GG lt; 50×10）の治療のためのパクリチニブの承認を加速するために、米国食品医薬品局（FDA）へのローリング新薬承認申請（NDA）の提出を開始したと発表しました。骨髄線維症（MF）患者のパワー/リットル）。生存率の低下と治療の選択肢が限られているため、これらの患者は満たされていない重要な医療ニーズを抱えています。

以前、CTIは、NDAデータパッケージについて合意に達したFDAとの最近のNDA前会議の結果を発表しました。これは、完了したフェーズ3PERSIST-1およびPERSIST-2試験とフェーズ2に基づいています。 PAC203線量範囲テストに利用可能なデータ。 CTIは、NDA申請が2021年の第1四半期に完了すると予想しています。進行中のフェーズ3 PACIFICA試験は、市販後の取り組みとして完了すると予想されます。

骨髄線維症の患者では、重度の血小板減少症は、現在の治療法によって引き起こされる疾患または薬物関連の毒性によって引き起こされます。現在、重度の血小板減少症の骨髄線維症患者の満たされていない医療ニーズに特に対処する承認された薬はありません。複数の試験で、パクリチニブはこれらの患者の治療において臨床的利益を示しています。パクリチニブは、2021年に原発性および続発性骨髄線維症の患者さんの新しい治療選択肢になる可能性があります。

CTIBiopharmaceuticalsの社長兼最高経営責任者であるAdamR。Craig博士は、次のように述べています。医療ニーズ、この集団には、治療を受けていない一次患者と、以前にJAK2阻害剤治療を受けた患者の両方が含まれます。コマーシャル前の活動を開始し、2021年にコマーシャルを開始する予定です。GGquot;

パクリチニブの化学構造（写真提供：medchemexpress.cn）

骨髄線維症（MF）は骨髄腫の一種で、線維性瘢痕組織の形成を引き起こし、重度の貧血、脱力感、倦怠感、脾臓、肝腫大を引き起こします。重度の血小板減少症の患者の3分の1以上が骨髄線維症の治療を受けていると推定されています。重度の血小板減少症は、血小板数が1マイクロリットルあたり50,000血小板未満であり、全生存期間がわずか15か月であることを意味します。骨髄線維症患者の血小板減少症は内因性疾患に関連していますが、ルキソリチニブ治療に関連していることも示されているため、用量が減少し、臨床的利益が減少する可能性があります。ルキソリチニブ治療を中止した患者の生存率はさらに低下し、平均全生存期間は7ヶ月から14ヶ月でした。重度の血小板減少症を伴う骨髄線維症患者の治療選択肢は限られており、医療ニーズが満たされていない重要な治療領域を生み出しています。

パクリチニブは開発中の経口キナーゼ阻害剤であり、JAK2、FLT3、IRAK1、CSF1Rに特異的です。 JAKファミリーの酵素は、シグナル伝達経路のコアコンポーネントであり、正常な血液細胞の成長と発達、炎症性サイトカインの発現、および免疫応答に不可欠です。これらのキナーゼの変異は、骨髄増殖性腫瘍、白血病、リンパ腫など、さまざまな血液関連の癌の発生に直接関連していることが示されています。骨髄線維症に加えて、c-fms、IRAK1、JAK2、およびFLT3に対する阻害効果により、パクリチニブのキナーゼプロファイルは、急性骨髄性白血病（AML）、骨髄異形成症候群（MDS）、および慢性骨髄単球性細胞に効果があることを示しています。 。白血病（CMML）と慢性リンパ性白血病（CLL）には潜在的な治療効果があります。

2008年3月、パクリチニブは、原発性骨髄線維症（MF）、真性多血症後MF、および本態性血小板血症後MFの治療薬として、FDAから希少疾病用医薬品指定（ODD）を付与されました。

2014年8月、FDAは、他のJAK2阻害剤を投与されている、疾患関連血小板減少症（血小板数が少ない）の患者を含むがこれらに限定されない中等度から高リスクの骨髄線維症の患者の治療のためにパクリチニブにファストトラック指定（FTD）を付与しました治療：治療中に急性骨髄線維症を患っている患者、他のJAK2療法に不耐性であるか、症状のコントロールが不十分な患者（最適ではない管理）。