Protalix / Caseyの長時間作用型α-ガラクトシダーゼA製品であるペグニガルシダーゼアルファは、優先順位について米国FDAにより審査されています！

Protalix BioTherapeuticsは、独自のProCellEx®植物細胞タンパク質発現システムによって生産される組換え治療用タンパク質の開発、製造、および商品化を専門とする生物医薬品会社です。最近、同社とそのパートナーであるChiesi Groupの子会社であるChiesi Global Rare Diseasesは、米国食品医薬品局（FDA）がペグニガルシダーゼアルファ（PRX-102）GG＃39の生物学的製品のライセンス申請（BLA ）および優先審査が許可されました。この薬剤は、ファブリー病の成人患者の治療のための、長時間作用型の組換え型ペグ化架橋α-ガラクトシダーゼAです。 2018年1月、FDAはペグニガルシダーゼアルファファストトラックステータス（FTD）を付与しました。

BLAはFDAの迅速な承認プロセスを通じて提出され、FDAは処方薬使用料法（PDUFA）の目標アクション日付を2021年1月27日に指定しました。FDAは現在、アプリケーションについて話し合います。

このBLAの提出には、前臨床、臨床、および製造の完全なデータセットが含まれます。これには、完了したペグニガルシダーゼアルファの第I / II相臨床試験、第I / II相臨床試験に続く関連する拡張試験、第III相BRIDGE転換試験中間臨床データが含まれます。 、隔週1 mg / kgでのペグニガルシダーゼアルファ治療研究の継続的な評価。

ファブリー病は、欠陥遺伝子がX染色体の長腕にあるX連鎖遺伝性疾患です。この疾患は、α-ガラクトシダーゼ遺伝子の欠陥が原因であり、リソソームのα-ガラクトシダーゼの活性に欠陥が生じ、グロボトリアオシルセラミド（Gb3）と呼ばれる脂肪が生成されます。体。

ファブリー病はまれな病気で、4万人から6万人に1人が罹患しています。患者は通常Gb3の分解の原因となるα-ガラクトシダーゼに欠陥があります。 Gb3の異常蓄積は時間の経過とともに増加します。したがって、Gb3は主に血管や血管壁に蓄積します。 Gb3沈着の最終的な結果には、臓器不全、特に腎臓だけでなく、心臓や脳血管系に対する痛みや末梢感覚障害が含まれます。

ペグニガルシダーゼアルファ（PRX-102）は、植物細胞培養で発現される組換えα-ガラクトシダーゼA酵素の化学修飾された安定版です。タンパク質サブユニットは、共有結合のために短いPEGで化学的に架橋され、独自の薬物動態パラメータを持つ分子を形成します。臨床試験では、ペグニガルシダーゼアルファの循環半減期は約80時間です。ペグニガルシダーゼアルファの開発は、ファブリー病患者集団の継続的な満たされていない臨床ニーズに対処することを目的としています。

Protalixは、独自の植物細胞発現システムProCellEx®による組換え治療用タンパク質の開発と商品化に焦点を当てています。 Protalixは、米国食品医薬品局（FDA）が植物細胞懸濁液発現システムを介してタンパク質を生産することを承認した最初の企業です。 Protalix GG＃39;のユニークな発現システムは、工業規模で組換えタンパク質を開発する新しい方法を表しています。

同社の最初の製品であるタリグルセラーゼアルファ（Elelyso）は、2012年5月に米国FDAによって承認され、その後、長期酵素補充療法（ERT）として他の国の規制機関によって承認されました。 1型ゴーシェ病の成人および小児患者の治療用。プロタリクスはファイザーにタリグルセラーゼアルファのグローバルな開発および商業化の権利を付与し、プロタリクスはブラジルにおけるすべての権利を留保します。

現在、Protalixのパイプラインには、既存の医薬品市場向けの独自のバージョンの組換え治療用タンパク質が含まれています。これには次のものが含まれます。 （2））OPRX-106、ファブリー病の治療のためのタンパク質経口抗炎症療法; （3）アリドロナーゼアルファ、嚢胞性線維症の治療; （4）PRX-115、植物細胞で発現される組換えポリエチレン2アルコール酵素は痛風を治療します。 ProtalixとChiesiは、米国および米国外でペグニガルシダーゼアルファを開発および商品化するために協力しています。