ベーリンガーインゲルハイムオフェフ（nintedanib）が小児科で世界的な第III相試験を開始！

Boehringer Ingelheimは最近、間質性肺疾患（IDL）の小児患者の治療のためにOfev（nintedanib）を評価する世界第III相臨床試験InPedILD（NCT04093024）が最初の患者を登録したと発表しました。

InPedILDは、ランダム化された二重盲検プラセボ対照多施設国際第III相試験で、世界24か国の約70の臨床試験施設で患者を募集します。この研究では、ILDを伴う臨床的に有意な線維症の子供と青年（6〜17歳）を登録します。 Ofevの線量被ばくと安全性が評価される。 Ofevは通常のケアに基づいて24週間経口投与され、その後、異なる期間が採用されます。 Ofevはオープンラベル処理を行っています。主な評価項目は、2週目と26週目のOfev GG＃39の血漿濃度、および24週目にTEAE（治療による有害事象）を経験した患者の数でした。

InPedILDが世界GG＃39の子供および青年におけるILDの最初の臨床試験であることは言及する価値があります。この試験は、Ofev GG＃39;の第III相INBUILD試験と、線維化ILD（PF-ILD）の進行性表現型を有する成人患者の監督に基づいています。 ILDの影響を受ける小児患者集団。

小児ILD（chILD）には、乳児、子供、青年に影響を及ぼし、呼吸を困難にする200以上のまれな呼吸器疾患が含まれます。場合によっては、線維症が瘢痕や肺の損傷に発展することがあります。これは、高い罹患率と死亡率を含む、影響を受ける人々とその家族の日常生活に大きな影響を与える可能性があります。現在、chILDの承認された治療法はありません。

InPedILD研究の共同研究者でコロラド小児病院の呼吸器研究所の所長であるロビンダーティング医学博士は、次のように述べています。小児の肺線維症根本的な原因は異なる場合がありますが、線維症を治療するためのOfev GG＃39;のメカニズムが小児のGG＃39;の肺線維症を成人と同様に改善できるかどうかを判断できてうれしいです。

Ofevは、間質性肺疾患（ILD）の肺線維症に関与する主要な経路を阻害できるマルチターゲットチロシンキナーゼ阻害剤です。現在までに、Ofevは3つの適応症で承認されています。（1）特発性肺線維症（IPF）の治療。 （2）全身性硬化症関連間質性肺疾患（SSc-ILD）の治療のため。 （3））IPF以外の進行性の表現型を持つ他の慢性線維性間質性肺疾患（PF-ILD）の治療に使用されます。

Ofevは、SSc-ILD患者の肺機能低下を遅らせることができる唯一の薬物であり、PF-ILDの治療が承認されている唯一の薬物です。中国では、OfevがIPFおよびSSc-ILDの治療を承認されており、PF-ILDの治療の申請は、昨年末に国家食品医薬品局によって承認されました。

ベーリンガーインゲルハイムプロフェッショナルナーシングIPF / ILDの臨床開発および医療担当エグゼクティブディレクターであるトーマスレナード博士は次のように述べています。GG引用; Ofev GG＃39に関連する調査結果;進行性慢性患者の肺機能の低下繊維性ILD（PF-ILD）。新しい結果は、Ofevの使用に関する科学的証拠の増大をサポートするのに役立ちます。"

ILD（画像出典：肺線維症ニュース.com）

今年の7月、OfevはPF-ILDを治療するために欧州連合によって承認されました。この承認は、ILD患者集団の主要評価項目を達成する最初の臨床試験であるフェーズIII INBUILD研究の結果に基づいています。この研究は、15か国の153の臨床センターで実施された無作為化二重盲検プラセボ対照並行グループ研究であり、52週間のPF-ILD患者に対するOfev（150 mg、1日2回）の有効性を評価しました、安全性と許容範囲。この研究では、合計663人の患者が評価され、そのうち412人（62.1％）が高解像度コンピューター断層撮影（HRCT）で間質性肺炎（UIP）のような変化を示しました。患者は、HRCTによって検出された線維症パターンに従って無作為化され、肺機能は、強制肺活量（FVC）の年間減少率によって評価されました。

その結果、52週間の治療後、プラセボ群の患者のFVCは188 ml減少し、Ofev群の患者のFVCは81 ml減少した。これは、Ofevがプラセボと比較して肺機能の低下を57％（107 ml /年）遅らせたことを意味します。この研究では、肺機能低下を軽減するためのOfev GG＃39;の治療は、HRCTの線維化パターンに関係なく、すべての患者で一貫しており、Ofev GG＃39;のIPFおよびSSc-ILDの治療の結果と一致していました。患者。具体的には、HRCTでUIPのような線維症の患者では、結果はプラセボと比較して、肺機能低下を61％（128.2 ml /年）削減したことを示しました。

この研究では、Ofevはプラセボと比較して増悪または死亡のリスクの数値的低下と関連していた。治療の利点には、患者が報告した結果（呼吸困難や咳など）の減少も伴います。この研究で観察された安全性は、IPFおよびSSc-ILD臨床試験と一致しています。最も一般的な有害事象は下痢でした。 Ofev治療群とプラセボ群の発生率はそれぞれ66.9％と23.9％でした。