STM：幹細胞の遺伝子組み換えは糖尿病を改善できる

最近の研究によると、研究者はまれなインスリン依存性糖尿病（ウォルフラム症候群）の患者の皮膚から抽出した細胞を使用して、多能性幹細胞を誘導し、それらをインスリン分泌細胞に変換しました。編集ツールCRISPR-Cas 9 は、症候群を引き起こす遺伝的欠陥を修正します。次に、これらの細胞をマウスに埋め込み、マウスの糖尿病を治しました 0010010 ＃39。

セントルイスのワシントン大学医学部の研究者によるこの研究は、CRISPR-Cas 9 テクノロジーが糖尿病、特に単一の遺伝子変異によって引き起こされる糖尿病の治療のための強力な武器として役立つ可能性があることを示唆しています。この研究は、4月にScience Translational Medicine誌にオンラインで掲載されました 22。

（写真出典：Www.pixabay.com）

ウォルフラム症候群の患者は、小児期または青年期に糖尿病を発症し、すぐにインスリン補充療法を必要とするため、毎日何度もインスリンを注射する必要があります。ほとんどの患者は、視力とバランスの問題やその他の問題を経験します。多くの患者では、この症候群は早期死亡につながる可能性があります。

0010010 引用;これは、CRISPRが遺伝子欠損によって引き起こされる糖尿病を修復するために使用されたのは初めてです。 0010010 引用;共同研究者であるワシントン大学の医学および生物医学工学の助教授であるジェフリー・R・ミルマン博士は言った。

ウォルフラム症候群は単一遺伝子の変異によって引き起こされるため、研究者らは幹細胞技術とCRISPRを組み合わせることで、変異によって引き起こされる糖尿病を修正できることを理解したいと考えています。

数年前、Millmanらは、ヒト幹細胞を膵臓ベータ細​​胞に変換する方法を発見しました。研究者らは、ヒト幹細胞をベータ細胞により効果的に変換できる新しい技術を開発しました。ベータ細胞は、血糖の制御にかなり良い効果があります。

この研究では、患者からこれらの細胞を抽出し、これらの細胞でCRISPR-Cas {{1}}遺伝子編集ツールを使用してウォルフラム症候群（WFS 1の原因となった遺伝子変異を修正するために、追加の手順を踏みました）。その後、研究者らは、これらの遺伝子編集細胞を、CRISPRで編集されていない同じバッチの幹細胞からのインスリン分泌ベータ細胞と比較しました。

著者は、皮下移植により、CRISPR編集細胞を糖尿病のマウスに移植した。その結果、糖尿病はすぐになくなり、6か月のモニタリング期間を通じて動物の血糖値は正常なままでした。範囲内。対照的に、未編集のベータ細胞を受けたマウスはまだ糖尿病を持っていました。

将来的には、CRISPRを使用してベータ細胞の特定の変異を修正することで、複数の遺伝的および環境的要因によって引き起こされる糖尿病患者を助けることができます。 0010010 引用;これら2つのテクノロジーを組み合わせてCRISPRを使用して修正できることに興奮しています遺伝的欠陥、 0010010 引用;ミルマン氏は述べた。 0010010 引用;実際、修正されたベータ細胞は、糖尿病のない健康な人の幹細胞に由来するものと違いがないことがわかりました。 0010010 クオート;

研究者らは、将来的には幹細胞からβ細胞を作るプロセスが容易になるはずだと述べた。たとえば、科学者たちは、血液から人工多能性幹細胞を作るためのより侵襲性の低い方法を開発しました。彼らは尿サンプルから幹細胞を開発することに取り組んでいます。 （Bioon.comから）