米国FDAは、IDH1変異型胆管癌の治療のためのCStoneの精密治療薬アボニブを承認します

8月26日、香港の株式上場革新的製薬会社コーナーストーン・ファーマシューティカルズ(香港証券取引所コード:2616)の精密治療薬イボシデニブが米国食品医薬品局(FDA)によって承認されたとのニュースが海外から届いた。これは、FDA承認の検査方法によって検出されたIDH1突然変異を有する局所進行または転移性胆管癌を有する以前に治療された成人患者に使用される。これは、AfnibがIDH1突然変異性胆管癌患者の標的治療のために米国FDAによって承認された世界初の薬物になったことを意味する。

それだけでなく、Afnibの補足的な新薬アプリケーション(sNDA)は、レビュー時間を大幅に短縮した優先審査を受けました。優先審査は、通常、治療に大きな進歩を遂げたか、十分な治療手段がない場合に治療を提供する可能性のある薬物を授与する。

今回、FDAの優先審査資格の付与は、ClarIDHyと呼ばれるフェーズ3臨床試験のデータに基づいていることが理解されています。この研究は、IDH1突然変異を有する胆管癌を治療した患者に対する世界初の無作為化第3相臨床試験である。試験の結果は、プラセボ群と比較して、Avonibib治療グループが無増悪生存期間(PFS)の主要なエンドポイントに達し、患者の疾患進行または死亡のリスクを大幅に減少させたことを示した。同時に、アヴニブはまた、患者の全体的な生存率(OS)を改善しました。

胆管癌は、肝臓の内外の胆管に発生する稀な悪性腫瘍である。米国では毎年8,000人が胆管癌と診断されていると推定されています。Avonibの承認に先立ち、IDH1変異性胆管癌に対する標的療法は承認されず、高度な症例では化学療法の選択肢は限られている。

CStone Pharmaceuticalsは、中国本土、香港、マカオ、台湾、シンガポールを含む大中華地域におけるアヴニブの開発と商業化に関する独占的な協力とライセンス権を取得しています。これに先立ち、Afnibは中国の国立医療製品管理(NMPA)の薬物評価センターが発行した「診療所で緊急に必要な新薬リスト(第3バッチ)」に含まれていました。

現在、CStone Pharmaceuticalsは、主に急性骨髄性白血病(AML)適応症に関して、中国本土のAfnibに関する2つの登録臨床試験を実施しています。その中で、CS3010-101研究は、中国で行われているIDH1突然変異の影響を受けやすい成人R/R AML患者のフェーズI、マルチセンター、シングルアーム研究であり、主要な世界的研究AG120-C-001研究への橋渡し役を務める。中国の国立医療製品管理局(NMPA)は、IDH1突然変異の影響を受けやすいR/R AML成人患者に対するAvnibの新薬マーケティングアプリケーションを受け入れ、優先審査に含めた。

別の研究, AGILE, グローバルなフェーズ III, マルチセンター, ダブルブラインド, 無作為化, プラセボ対照臨床試験, 過去にアザシチジンと組み合わせたアボニビとプラセボの組み合わせを評価することを目的と.未治療のIDH1変異型AML患者における有効性および安全性。Servierは最近、AGILE研究がイベントフリー生存(EFS)の主要なエンドポイントに達したことを発表しました。

急性骨髄性白血病と胆管癌の2つの適応症に加えて、Afnibによる神経膠腫患者の治療に関する研究も本格的であり、かなりの治療可能性を示していることが理解される。

アボニブはまだ中国で承認されていないが、それは事前に薬物の可用性の次元で大きなブレークスルーを作ったことは注目に値する。以前は、Afnibは75の海外特別薬の1つとして北京プラット&ホイットニー健康保険に含まれており、25の国内医薬品の1つとして海南ボアオ・レチェングローバル特別薬保険に含まれており、より多くの患者がこの恩恵を受けることができ、医薬品の手頃な価格を大幅に改善しています。