米国FDAは、幹細胞に由来する完全に分化した膵島細胞療法の臨床試験のためにVertexを承認しています！

Vertex Pharmaceuticalsは最近、米国食品医薬品局（FDA）が新薬の臨床試験申請書（IND）を承認し、VX-880の臨床試験を開始できるようにしたことを発表しました。 VX-880は、1型糖尿病（T1D）の治療のための幹細胞由来の完全に分化した膵島細胞療法です。

Vertexは、低血糖の認識が低下し、重度の低血糖を伴う1型糖尿病（T1D）の患者を治療するために、VX-880を使用して、2021年前半に第1/2相シングルアーム非盲検臨床試験を開始する予定です。 この試験では、さまざまな用量のVX-880の安全性と有効性が評価され、約17人の患者がこの臨床試験に参加します。

Vertexのエグゼクティブバイスプレジデント兼細胞および遺伝子治療の責任者であるDr.Bastiano Sannaは、次のように述べています。 T1Dに利益をもたらす可能性のあるクリニック。 患者は意味のある影響を及ぼします。 私たちは、臨床プログラムを開始し、幹細胞由来の完全に分化したインスリンを使用して膵島細胞を生成し、1型糖尿病患者の破壊された膵島細胞を置き換える独自の方法をテストすることを楽しみにしています。"

1型糖尿病（T1D）は、膵臓のインスリン産生膵島細胞の自己免疫破壊によって引き起こされ、インスリン分泌の低下と血糖コントロールの障害をもたらします。 インスリンの不足は、体による栄養素の異常な処理を引き起こす可能性があり、高血糖値につながる可能性があります。 高血糖は糖尿病性ケトアシドーシスにつながる可能性があり、時間の経過とともに腎臓病/障害、眼病（視力喪失を含む）、心臓病、脳卒中、神経損傷、さらには死などの合併症を引き起こす可能性があります。 インスリン送達システムの制限と複雑さのために、T1D患者が血糖コントロールのバランスを達成して維持することは困難です。 低血糖は依然として血糖管理の重要な制限要因です。 重度の低血糖症は、意識の喪失、昏睡、発作、怪我、さらには死亡につながる可能性があります。 インスリン療法に加えて、現在、T1Dを治療するための限られた選択肢があります。

VX-880（以前はSTx-02として知られていました）は、治験中の同種異系ヒト幹細胞由来の膵島細胞療法です。 現在、低血糖の認識が損なわれ、重度の低血糖を患っているT1D患者を評価することを計画しています。 VX-880は、膵島細胞の機能（インスリン産生を含む）を回復することにより、血糖値を調節する体のGG＃39の能力を回復する可能性があります。

VX-880の臨床試験には、完全に分化した機能性膵島細胞の注入と、膵島細胞を免疫拒絶反応から保護するための長期にわたる免疫抑制療法の併用が含まれます。