米国FDAはCTX110再生医療先端治療(RMAT)の資格を与えました!

大手遺伝子編集会社CRISPRセラピューティクスは最近、米国食品医薬品局(FDA)がCTX110再生医療先端治療(RMAT)の資格を付与したことを発表しました:これは、再発または難治性CD19+B細胞悪性腫瘍の治療に使用される会社の治療が完全に所有する同種CAR-T細胞を編集する遺伝子です。CRISPRセラピューティクスは、CRISPR/Cas9遺伝子編集技術を使用して、健康なドナーからのT細胞に対して3つの遺伝子編集を行い、CAR-T細胞を「既製」にすることを可能にします。

再生医療先端治療(RMAT)は、米国が2016年12月に「21世紀治癒法」の再生医療規定を改訂した際に、革新的な再生療法の開発と承認を加速するために開発されたファーストトラック(ファーストトラック)です。チャネル)システム。RMATは、細胞療法、治療組織工学製品、ヒト細胞および組織製品、または再生医療技術製品を含む他の併用療法であり得る。

研究中の薬物のRMAT資格を取得するには、重篤または生命にかかわる病気の治療、遅延、逆転または治癒、または医療ニーズを満たさないという肯定的な結果を有することを証明する予備的な臨床研究データが必要です。RMAT資格には、FDAとの早期対話、優先審査、承認の加速など、ファーストトラック資格(FTD)と画期的な薬物資格(BTD)のすべての優遇政策が含まれています。

CRISPRセラピューティクスのCEO、サマルス・クルカルニ博士は、「このRMAT資格は、これまでに提供してきた励ましの臨床データに基づいています。これは重要なマイルストーンであり、FDAが、ヘマトロジー悪性腫瘍の治療においてCTX110を認識していることを示している。変革の可能性。我々は、患者にこの重要な新しい治療をもたらすために我々の努力を継続するためにFDAと緊密に協力することを楽しみにしています。

自家CAR-Tと同種CAR-T(画像ソース:crisprtx.com)

CTX110は、健常ドナー由来の遺伝子編集同種CAR-T細胞療法であり、現在CAR-T開発の一般的な標的となっているCD19を標的にしている。CD19は、B細胞増殖、分化、活性化および抗体産生に関連するクラスター分化抗原および重要な膜抗原の一種である。

現在、単一アーム、マルチセンター、オープンラベルフェーズ1臨床試験CARBONは、再発または難治性B細胞悪性腫瘍の治療におけるCTX110のいくつかの用量レベルの安全性と有効性を評価しています。試験は、以前に少なくとも2行の治療を受けた再発または難治性B細胞CD19+悪性腫瘍を有する成人患者を登録した。

今年10月に発表されたデータによると、治療意向(ITT)集団では、用量レベル2(DL2:100x10E6)および高い単回投与CTX110治療レベルの大きなB細胞リンパ腫(LBCL)患者の総寛解率が58%に達し、完全寛解率(CR)が38%に達した。さらに、LBCL患者では、寛解は21%の6ヶ月のCR率で、長期持続し、最も長い寛解は最初の注入の18ヶ月後に維持された。

本試験では、CTX110の寛解率と耐久性は、ITTに基づいて承認された自家CD19 CAR-T療法と同様であった。CTX110は、陽性および差別化された安全性特徴を有し、グレード3以上のサイトカイン放出症候群(CRS)、低感染率および免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群(ICANS)の発生率を有する。