米国FDAはノバルティスに強力で選択的な因子B阻害剤イタコパンの画期的な薬物指定を与えました!

イプタコパンは、第一級、経口、強力、選択的、低分子、および可逆因子B阻害剤である。因子Bは、補体系の代替経路における重要なセリンプロテアーゼである。PNHおよびC3Gに加えて、イタコパンは現在、補体系が影響を受け、IgA腎症(IgAN)および非定型血糖尿毒症症候群(aHUS)、膜性腎症(MN)を含む重要な満たされていないニーズを有する他の腎臓病の治療のために開発されている。

ノバルティスは、2023年に米国FDAに出願申請の最初のバッチを提出する予定です。多くの補体主導型疾患において、イタコパンは疾患進行を遅らせる第1の補体経路阻害剤となる可能性を有する。イタコパンは、疾患の有病率およびフェーズ2研究の肯定的な中間データに基づいて、C3GおよびPNHの治療のための米国FDAおよびEU EMAによってIgANの治療のための孤児薬物指定(ODD)を授与された。

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イプタコパンの化学構造(画像ソース:medchemexpress.cn)

BTDは、2012年にFDAによって作成された新しい薬物レビューチャネルです。これは、深刻または生命を脅かす疾患の治療のための開発とレビューを加速することを目的とし、薬物が臨床的に有意なエンドポイントを有意に改善した1つ以上の新薬にあるという予備的な臨床証拠がある。BTDで入手した薬物は、患者が最短時間で新しい治療オプションを提供されることを確実にするために、研究開発中にFDAの高官を含むより緊密なガイダンスを受けることができます。

FDAは、プロジェクト2の進行中のフェーズII研究の肯定的な中間結果に基づいて、PNHの治療のためのBTDをイタコパンに与えました。このデータは、イタコパンが標準的なケア抗補体療法を受けているにもかかわらず依然として貧血で輸血に依存しているPNH患者と、治療上の利点の単剤療法として抗C5ナイーブ療法(抗C5ナイーブ)を受けていないPNH患者に有意に有効であることを示している。

PNHは、補体による溶血、血栓症、および骨髄機能障害を特徴とする稀な生命を脅かす血液疾患であり、貧血、疲労、その他の衰弱症状を引き起こし、患者の生活の質に影響を与える可能性があります。現在の治療基準は抗C5療法ソリリス(エクリズマブ)またはウルトミリス(ラヴリズマブ)ですが、PNH患者の大部分は依然として貧血であり、輸血に依存しています。

FDAの希少小児疾患の状態(RPD)は、主に18歳未満の20万人未満に影響を与える重篤または生命にかかわる疾患のためのものです。C3Gは、補体調節の障害によって特徴付けられる原発性糸球体腎炎の非常にまれな、重篤な形態である。

C3Gは、通常、青年および若年成人で診断される。その病気の予後は悪い。患者の約50%が10年以内に末期腎疾患(ESRD)を発症し、50〜70%の患者が腎臓移植後に再発する。世界では、C3Gの年間発生率は100万分の1〜2部です。米国では約1万件、欧州では約1万件、日本では約3,200件、中国では約32,000件です。

PNHの治療のためのイタコパンの第II相陽性データは、今年8月の欧州血液骨髄移植協会(EBMT)会議で発表されました。C3Gの治療のための第II相中間分析の結果は、今年10月に米国腎臓学会(ASN)で発表されました。年次総会で発表。ノバルティスは、複数の適応症で第III相臨床試験を開始する予定です。