米国FDAはサオブフィ・リルザブルチニブ・ファーストトラック資格を与えました!

オーファンドラッグは、希少疾患の予防、治療、診断に使用される薬物を指し、希少疾患は「孤児病」とも呼ばれる非常に低い発生率を持つ疾患のクラスの総称です。米国では、希少疾患は20万人未満の患者を有する疾患を指す。希少疾患治療薬の開発インセンティブには、臨床試験費用に関連する税額控除、FDAユーザー料金の引き下げ、臨床試験など、さまざまな臨床開発インセンティブが含まれます。試験設計におけるFDAの支援と、薬物が発売された後の承認された適応症の7年間の市場排他性期間。

ファーストトラック資格(FTD)は、重要な分野で深刻な満たされていない医療ニーズに対処するために、重篤な疾患のための薬物の開発と迅速な見直しを加速することを目指しています。実験薬の迅速な資格を取得することは、製薬会社が研究開発段階でより頻繁にFDAと対話できることを意味します。マーケティングアプリケーションを提出した後、関連する基準を満たしている場合は、承認の迅速化と優先審査の対象となります。さらに、ローリングレビューの対象となります。

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リルザブルチニブの化学構造(画像ソース:パブケム)

免疫血小板減少症(ITP)は、免疫媒介性血小板破壊および血小板産生障害を特徴とする稀で重篤な自己免疫疾患であり、血液中の血小板数が少なく(血小板減少)および容易な出血をもたらす。そして、患者の生活の質に悪影響を及ぼします。再発または抵抗性のためのコルチコステロイド療法を受けたITP患者のために、迅速かつ耐久性のある寛解を達成するために、まだ重要な満たされていない医療ニーズがあります。

リルザブルチニブは、免疫媒介性疾患の治療のための臨床開発中である経口、可逆的、共有化、BTK阻害剤である。BTKは、自然免疫応答と適応免疫応答に関与し、免疫媒介性疾患のシグナル分子です。研究データは、リルザブルチニブが炎症性免疫細胞をブロックし、自己抗体の破壊的なシグナルを排除し、B細胞を枯渇させることなく新しい自己抗体の産生を防ぐことができることを示している。リルザブルチニブは、疾患の病態を標的とする可能性があり、血小板凝集を変える可能性は示されていない。これらのメカニズムの臨床的意義は現在調査中であり、その安全性と有効性はまだどの規制機関によっても見直されていません。

ITPに加えて、リルザブルチニブは現在、粘膜および皮膚上の水疱を特徴とする免疫媒介性疾患であるペンピガスの第3相臨床治療を受けている。さらに、リルザブルチニブはまた、自己免疫疾患IgG4疾患の治療のための第2相臨床試験を開始した。