米国FDAはLivmarliを承認しました：アラジール症候群（ALGS）に関連する胆汁うっ滞性掻痒を治療する最初の薬！--- 2/2

Mirumの社長兼CEOであるChrisPeetzは、次のように述べています。& quot;今日はALGSコミュニティにとって素晴らしい日です。 FDAは、この病気の最も衰弱させる影響の1つに対処するために、切望されていた新しい治療法を承認しました。 これを進めてくれてありがとう。 Livmarli臨床試験に参加した患者、家族、医療専門家。 まれな肝疾患のための潜在的に人生を変える薬の開発に向けた一歩を踏み出したので、今日はミルムにとって画期的な日でもあります。"

maralixibatのメカニズムと化学構造

maralixibatは、新規の、吸収が最小限の経口回腸胆汁酸トランスポーター（IBAT）阻害剤であり、いくつかのまれな胆汁うっ滞性肝疾患について評価されています。 maralixibatは、頂端のナトリウム依存性胆汁酸トランスポーター（ASBT）を阻害し、糞便中の胆汁酸排泄を増加させ、全身の胆汁酸レベルを低下させ、それによって胆汁酸を介した肝臓の損傷および関連する影響と合併症を軽減する可能性があります。

アラジール症候群（ALGS）は、異常な胆管（狭窄、変形、数の減少）によって引き起こされるまれな遺伝性疾患であり、肝臓に胆汁が蓄積し、最終的に肝疾患に発展します。 ALGSの発生率は3万人に1人と推定されています。 ALGS患者では、肝臓、心臓、腎臓、中枢神経系など、複数の臓器系が突然変異の影響を受ける可能性があります。

胆汁酸の蓄積は、血液から老廃物を排除するための肝臓の通常の働きを妨げます。 最近の報告によると、ALGS患者の60％-75％は成人になる前に肝移植を受けます。 ALGSの肝臓の損傷によって引き起こされる兆候や症状には、黄疸（皮膚の黄変）、黄色腫（皮膚の下のコレステロール沈着物を変形させる）、かゆみなどがあります。 ALGS患者が経験するそう痒症は、すべての慢性肝疾患の中で最も重症であり、ほとんどの罹患した子供に3歳で発生します。

ALGSに加えて、maralixibatは、進行性家族性肝内胆汁うっ滞（PFIC）や胆道閉鎖症など、他のまれな胆汁うっ滞性肝疾患の治療のための後期臨床開発も行っています。 以前、FDAは、これら2つの疾患を治療するために、maralixibatに画期的治療薬の指定（BTD）と希少疾病用医薬品の指定（ODD）も付与していました。