米国FDAは、イスタリサ(オシロドロスタット)、直接過剰なコルチゾール分泌を解決する最初の薬を承認します!

米国食品医薬品局(FDA)は最近、クッシング症候群(CS)の成人患者の治療のためにイストゥリー®ザ(オシロドロスタット、経口錠剤)を承認し、具体的には下垂体手術を行うことができない、または手術が行われている。まだ病気の成人患者。クッシング症候群(CS)は副腎による過剰なコルチゾール分泌によって引き起こされる稀な疾患である。イスタリサは、11β-ヒドロキシラーゼを遮断し、コルチゾール生合成を予防することによってコルチゾールの過剰産生を直接解決する最初のFDA承認薬です。

イストゥリーサ®1mg、5mg、および10mgのフィルムコーティングされた錠剤を提供します。イスタリス®の利点は、成人CS患者のコルチゾールレベルを制御または正常化することができ、管理可能な安全性を有し、この製品をCS患者にとって貴重な治療オプションにする。

イシュトゥリスはノバルティスによって開発されました。2019年7月、同社はイタリアの製薬会社Recordatiに3つの内分泌薬を3億9000万ドルで売却した:イスタリサ、2つの先端巨大治療薬シグニフォー(パシレオチド・ジアスパルタテ)と長時間作用型薬シグイフォーLAR(パシレオチド)パモアテ。

欧州連合(EU)では、イストリーザは成人における内因性クッシング症候群(CS)の治療のために2020年1月に承認されました。イスタリサの有効な医薬品成分である®は、副腎コルチゾール生合成の最終ステップを担う11-βヒドロキシラーゼを阻害することによって作用するコルチゾール合成阻害剤であるオシロドロスタットです。米国と欧州連合(EU)では、イストゥリスザは孤児の薬物ステータスを与えられています。

オシロドロスタット化学構造式(出典:medchemexpress.cn)

臨床プログラム全体のデータは、イストゥリーザがほとんどの患者のコルチゾールレベルを正常化し、病気の様々な臨床的特徴と生活の質を改善し、医療ニーズが満たされていない地域で重要な臨床的利益を提供できることを示しています。特に、LINC-3研究では、8週間のランダム離脱期間(第34週)の終わりに、コルチコステロイドの正常範囲内にとどまったイスタリサ群の患者の割合は、プラセボ群(86.1%対29.4%)よりも有意に高かった。コルチゾールレベルコントロールは、CS患者の第一の目標です。研究では、イスタリサの最も一般的な有害反応は副腎不全、頭痛、嘔吐、吐き気、疲労および浮腫であった。

FDA薬物評価研究センターの第2室のディレクターを務めるメアリー・タン・ハイ(MD)は、「FDAは希少疾患に対する安全で効果的な治療法の開発を支援しています。この新しい治療法は、まれな疾患であるクッシング症候群の患者を助けることができる、過度のコルチゾール産生は、他の医学的問題のリスクに患者を置く。患者が正常なコルチゾールレベルを達成するのを助けることによって,この薬剤はクッシング病の成人にとって重要な治療選択肢である。"

CSクッシング症候群の症状(画像ソース:omicsonline.org)

バイドゥ百科事典によると、クッシング症候群(CS)は、高コルチソリズム(高コルチソリズム)としても知られています。過去には、クッシング症候群と呼ばれる人もいました。コルチゾール) 一連の臨床症状を生成します, また、内因性クッシング症候群として知られています.高い発生率年齢は20〜40歳であり、男性と女性の発生率は約1:3です。

その病因に応じて、ACTH依存性と非依存性の2つのタイプに分けることができます。主な症状は、満月の顔、血まみれの外観、遠頭肥満、にきび、紫色の筋、高血圧、二次糖尿病および骨粗鬆症である。さらに、高用量グルココルチコイドまたは長期アルコール乱用の長期適用はまた、外因性、薬物由来、またはクッシング様症候群として知られているクッシング症候群に類似した臨床症状を引き起こす可能性がある。