米国FDAは、DPP1阻害剤であるブレンソカチブの画期的な薬剤認定を承認しました。

Insmedは、重度の希少疾患患者の生活を変えることに専念するグローバルなバイオ医薬品会社です。最近、同社は米国食品医薬品局（FDA）が成人の非嚢胞性線維性気管支拡張症（NCFBE）の治療および状態の悪化の緩和のためにブレンソカチブ（旧称INS1007）画期的な薬剤資格（BTD）を付与したことを発表しました。現在、NCFBEに対する特定の治療法はありません。

ブレンソカチブは、気管支拡張症やその他の炎症性疾患の治療のために現在開発されている、新しい経口の可逆的ジペプチジルペプチダーゼ1（DPP1）阻害剤です。

Breakthrough Drug Qualification（BTD）は、深刻なまたは生命にかかわる疾患の治療法の開発とレビューをスピードアップするためにFDAによって2012年に作成された新しい薬物レビューチャネルであり、その薬物が既存の治療薬に匹敵するという予備的な臨床的証拠があります状態を大幅に改善できる新薬。 BTD薬を入手すると、研究開発中にFDAの高官を含むより綿密なガイダンスを得ることができます。新薬市場のレビューは、ローリングレビューと優先レビューの対象となり、患者に最短の時間で新しい治療オプションが提供されるようにします。

FDAは、フェーズII WILLOW研究の結果に基づいてbrensocatib BTDを授与しました。これは、ブレンソカチブの有効性と安全性を評価するためにNCFBEの成人患者で行われたグローバルな無作為化二重盲検プラセボ対照試験です。

結果は、研究が主要エンドポイントに到達したことを示しました：治療の6か月以内に、ブレンソカチブ治療グループの2つの用量（10 mgと25 mg）は、プラセボグループと比較して悪化のリスクを40％大幅に低減しました（p=10 mgグループでは0.027、25mgグループではp=0.044）。さらに、研究は主要な副次的評価項目にも到達しました：プラセボ群と比較して、ブレンソカチブ治療群の2つの用量（10 mgと25 mg）は36％（p=0.041）と25％（p=0.167）でした。肺増悪の頻度の減少。 。

前述のとおり、研究の全結果は、2020年6月24日に開催される米国胸部学会（ATS）の仮想臨床試験の会議で発表されます。

非嚢胞性線維性気管支拡張症（NCFBE）は、感染症、炎症、および肺組織の損傷の循環により永久に拡大する深刻な慢性肺疾患です。この疾患は、頻繁な肺の悪化を特徴とし、抗生物質による治療および/または入院を必要とします。病気の症状には、慢性の咳、過剰な痰の産生、息切れ、繰り返しの呼吸器感染症などがあり、これらはすべて基礎疾患を悪化させる可能性があります。 NCFBEは米国で約340,000〜520,000人の患者に影響を与えます。現在、米国、ヨーロッパ、日本ではNCFBEに対する特別な治療法はありません

ブレンソカチブは、気管支拡張症の治療のためにInsmedが開発した低分子経口可逆ジペプチジルペプチダーゼI（DPP1）阻害剤です。 DPP1は酵素です。骨髄で好中球が形成されると、好中球エラスターゼなどの好中球セリンプロテアーゼ（NSP）を活性化します。

好中球は最も一般的なタイプの白血球であり、病原体の破壊と炎症の調節に重要な役割を果たします。慢性炎症性肺疾患では、好中球が気道に蓄積し、NSPの活性化を引き起こし、肺の破壊と炎症を引き起こします。ブレンソカチブは、DPP1とNSPの活性化を阻害することにより、気管支拡張症などの炎症性疾患の損傷を軽減する可能性があります。

Insmedは、2020年の後半に気管支拡張症の治療のためのbrensocatibのフェーズIIIプロジェクトを開始する予定です。