米国FDAは、フォスデノプテリン優先レビューを与えました: タイプAモリブデン補因子欠損症の治療 (MoCD)!

BridgeBio Pharmaceuticalsとその子会社オリジンバイオサイエンスは最近、米国食品医薬品局(FDA)が、シクロピロプテリン単一リン酸(cPMP)の置換療法であるホスデノプテリン(旧BBP-870/ORGN001)の新薬申請(NDA)を受け入れたと発表しました。現在、A型MoCDを治療するための承認された治療法はなく、乳児や小児に重度かつ不可逆的な神経損傷を引き起こす可能性がある。

これはブリッジバイオの受け入れられる最初のNDAであり、FDAはこのNDAの優先審査資格を与えました。以前, フォスデノプテリンは、画期的な薬物指定を与えられています (BTD) 希少小児疾患指定 (RPDD) FDA によって.フォスデノプテリンが承認された場合、BridgeBioは優先審査バウチャー(PRV)の対象となります。米国および欧州連合において、フォスデノプテリンは、オーファンドラッグ指定(ODD)を与えられている。BridgeBioが機密保持契約を受け入れたのはこれが初めてです。

A型MoCDは非常にまれで、常染色体劣性遺伝性先天性代謝障害である。この疾患は、s-thiocyanate(亜硫酸塩の神経毒性代謝産物の蓄積が重要である)を防ぐモリブデン補因子(MoCo)の合成の中断によって引き起こされる。A型MoCD患者は、通常、重度の脳症および難治性てんかんを有する乳児である。この病気は急速に進行し、乳児の死亡率は高い。最初の数ヶ月を生き延びた乳児は、発達を遅らせたり、白物質壊死、顔面奇形、痙性対麻痺を伴う脳萎縮を含む不可逆的な神経損傷を受けた。臨床症状は低酸素虚血性脳症(HIE)または他の新生児発作障害に似ており、誤診や診断の見逃しにつながる可能性があります。尿中の亜硫酸レベルの上昇およびS-チオシアネートレベルの即時検出は、非常に低い血清尿酸レベルと同様に、疑わしいMoCDを有する患者を診断するのに役立つかもしれない。

fosdenopterinはcPMPを置き換え、残りの2つのMoCo合成ステップ(MoCo依存酵素活性化および亜硫酸除去)を継続させることによってA型MoCDを治療するように設計された先駆的なcPMP臭化水素化物である。

現在、FosdenopterinはA型MoCD患者を治療するために開発されています。現在、重篤で不可逆的な神経学的損傷を引き起こす可能性のあるA型MoCDの治療に対する治療法は承認されておらず、生存時間の中央値は3〜4年である。

BridgeBioのCEO兼創設者であるニール・クマールは、「この重要なマイルストーンを達成するために支援してくれた患者、家族、科学者、医師、その他すべての関係者に感謝したいと思います。MoCDタイプAは、生存率の中央値を持つ壊滅的な病気です。4年足らずの間に、現在承認された治療選択肢を持たない患者さんに研究療法を提供できることを願っています。BridgeBioは、どんなにまれな遺伝性疾患でできるだけ多くの患者を助けるために存在します。私たちは、私たちの最初のNDAを受け入れ、優先審査を行っFDAに感謝します。我々は、今年後半に胆管癌の第二線治療のためのインフィグラチニブのための第二NDAを提出することを楽しみにしています。