米国FDAは、ザンデリシブ希少疾病用医薬品の指定を認めました。全体の奏効率（ORR）は93％です。

MEIファーマとそのグローバルパートナーである協和キリンは最近、米国食品医薬品局（FDA）が経口選択的ホスファチジルイノシトール-3-キナーゼデルタ（PI3Kデルタ）阻害剤ザンデリシブ（ME-401）治療を希少疾病用医薬品認定（ODD）に付与したと発表しました。濾胞性リンパ腫（FL）。 2020年3月、FDAはザンデリシブファストトラック指定（FTD）も付与しました。これは、以前に少なくとも2回の全身治療を受けた再発または難治性FLの成人患者の治療に使用されます。

希少疾病用医薬品とは、希少疾患の予防、治療、診断に使用される薬剤を指し、希少疾病は、& quot;希少疾病としても知られる、発生率が非常に低いクラスの疾患の総称です。" 米国では、希少疾患とは患者数が20万人未満の疾患を指します。 希少疾患治療薬の開発に対するインセンティブには、臨床試験費用に関連する税額控除、FDAユーザー料金の削減、臨床試験など、さまざまな臨床開発インセンティブが含まれます。 FDA &＃39;試験デザインにおける支援と、医薬品が販売された後の承認された適応症に対する7年間の市場独占期間。

Fast Track Qualification（FTD）は、主要分野における深刻なアンメットメディカルニーズに対応するために、医薬品開発と深刻な疾患の迅速なレビューを加速することを目的としています。 開発中の医薬品の迅速な資格を取得することは、製薬会社が研究開発段階でより頻繁にFDAとやり取りできることを意味します。 マーケティング申請書を提出した後、関連する基準を満たしている場合は、迅速承認と優先審査の対象となります。 さらに、ローリングレビューの対象にもなります。

ザンデリシブの分子構造

濾胞性リンパ腫（FL）は最も一般的な無痛性リンパ腫であり、すべての非ホジキンリンパ腫（NHL）の約20〜30％を占めます。 この病気はB細胞でも発症し、ほとんどの場合慢性で、ゆっくりと進行します。 FLと診断されたほとんどの患者は65歳以上です。 FLは、びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DBLCL）に変化することがあります。これは、急速に成長する（侵襲性の）NHLです。

ザンデリシブ（ME-401）は、調査中の経口ホスファチジルイノシトール3-キナーゼ（PI3K）デルタ阻害剤です。 PI3Kδ阻害剤は通常、癌細胞で過剰発現しており、血液腫瘍の増殖と生存に重要な役割を果たしています。 Zandelisibは、PI3Kδサブタイプに対して高い選択性を示し、他のPI3Kδ阻害剤とは異なる薬物特性を持っています。 この薬は、クラス最高のPI3Kδ阻害剤になる可能性があります。 その臨床的特徴は、単剤療法として、または他の抗がん剤と組み合わせて、一連のB細胞悪性腫瘍を解決する機会があることを示しています。 現在、MEIはさまざまなB細胞悪性腫瘍の患者の治療のためにザンデリシブを評価しています。

2020年4月、MEIとコンコードキリンは、ザンデリシブをさらに開発および商業化するためのグローバルなライセンス、開発、および商業化契約に署名しました。 MEIとコンコードキリンは合衆国でザンデリシブを共同開発・販売促進し、MEIは米国での販売によるすべての収益を記録します。 Concord Kylinは、米国外での独占的な商業化権を有しており、米国外での販売に基づいて、MEIにロイヤルティを段階的に引き上げます。

今年の5月、MEIPharmaとConcordKirinは、再発または難治性FL（r / r FL）の治療におけるザンデリシブの第1b相臨床試験の断続的スケジュール（IS）患者コホートのデータを発表しました。 その結果、一次化学療法を受けてから24か月以内に疾患進行（POD24）があったr / r FL患者では、ザンデリシブ（リツキシマブありとなし）治療の全体奏効率（ORR）は82％であり、 ORRは非POD24患者で93％に達しました。