米国FDAはファイザーパンザイガ（注射用ヒト免疫グロブリン）を承認しています！

ファイザーは最近、米国食品医薬品局（FDA）が、慢性炎症性脱髄性多発神経障害の成人患者を治療するためのPanzyga（静脈内注射用ヒト免疫グロブリン、10％液体製剤）の補足生物学的製剤ライセンス申請（sBLA）を承認したと発表しました。 （CIDP）。 CIDPはまれな自己免疫介在性多発神経障害です。 静脈内免疫グロブリン（IVIg）は、CIDP患者の最も一般的な一次治療です。

Panzygaは、FDAが承認した2つのCIDP維持投与レジメンを備えた唯一のIVIgであり、患者の臨床ニーズを満たすのに役立ちます。 Panzygaは、12 mg / kg / minの注入速度で投与することもできます。

Panzygaは、静脈内投与されるヒトの正常な免疫グロブリンの10％溶液です。 米国では、Panzygaは2018年に承認されました。（1）原発性免疫不全症（PI）を治療するための2歳以上の患者。 （2）成人患者が慢性免疫性血小板減少症（cITP）を治療するため。

ファイザーは、Octapharma AGとライセンス契約を締結しました。この契約に基づき、ファイザーは、米国でPanzygaを販売および商品化する権利を付与されました。 Octapharma AGは、この製品を米国以外の世界市場で商品化する独占的権利を留保します。

ファイザー病院ビジネスユニットのグローバルプレジデントであるアンジェラルーキンは、次のように述べています。 承認された1つの投与オプションだけが常に最良であるとは限らないことがわかりました。 この新しい適応症と追加の投与オプション承認により、医療提供者は患者に適した投与オプションを選択できるようになり、患者集団の満たされていない医療ニーズを解決するのに役立ちます。"

CIDPは、対称性の運動および感覚喪失の増加と、深部腱反射の喪失に関連する衰弱を特徴とするまれな末梢神経疾患です。 この病気は神経ミエリン鞘の損傷によって引き起こされます。 CIDPの段階的な発症は、診断を数か月または数年遅らせる可能性があり、重度の神経損傷を引き起こし、治療への反応を制限および遅延させます。 ほとんどの患者は長期治療を必要とします。 治療せずに放置すると、CIDP患者のほぼ3分の1が車椅子依存症になります。 患者が重度の障害を発症するのを防ぐには、早期の認識と適切な治療が不可欠です。

この新しい適応症の承認は、CIDPと診断された142人の患者を対象とした前向き二重盲検無作為化多施設第3相試験のデータに基づいています。 この第3相試験は、複数の維持療法の選択肢を評価した最初で唯一のIVIgCIDP治療試験です。 この研究では、6か月間にわたって、7回の維持注入の有効性、安全性、および忍容性が3週間ごとに評価されました。 主要な有効性エンドポイントは、治療の6か月後のベースラインと比較した1.0 g / kgPanzyga治療群の応答者の割合です。 寛解は次のように定義されました：調整された10ポイントの炎症性ニューロパシーの原因と治療（INCAT）障害スコアが少なくとも1ポイント減少した患者。

結果は、治療の6か月の終わりに、患者の80％（55/69）が1.0 g / kgの用量でINCAT寛解を達成し、研究の主要評価項目に到達したことを示しました。 複数の支持エンドポイントは、92％の寛解率を示す2.0g / kgの用量群調整INCATスコアを含む、用量依存的な有効性を示しました。 1.0 g / kgおよび2.0g / kgの用量群では、握力、炎症性Raschig包括的障害スケール（I-RODS）、および医学研究審議会（MRC）の合計スコアも用量依存的な反応を示しました。 この研究では、Panzygaは一般的に忍容性が良好でした。 すべての用量群で最も一般的な副作用（GG gt; 5％）は、頭痛（15％）、発熱（14％）、皮膚炎（10％）、および血圧上昇（8％）でした。 研究期間中、11人の患者（8％）が前投薬を受けました。