VISEN Pharmaceuticalsは、TransConCタイプナトリウム利尿ペプチドフェーズII中国臨床試験アプリケーションの承認を発表しました

2021年1月7日、中国、上海/内分泌関連疾患の治療に焦点を当てているVISEN Pharmaceuticalsは本日、中国国家医療製品局（NMPA）に注射用のTransCon CNP（TransCon Cタイプ）を提出したと発表しました。 。 軟骨無形成症（ACH）患者を対象とした第II相新薬臨床試験への適用のためのナトリウム利尿ペプチド）が承認されました。 ACcomplisH Chinaの臨床試験は間もなく中国で開始され、ACcomplisH（AscendisPharmaによって開発されているTransConCタイプ）とのパートナーシップを実現します。 （ナトリウム利尿ペプチドの第II相グローバル臨床試験）はグローバルに同期されます。 TransCon CNPは、過剰に活性化された線維芽細胞成長因子受容体3（FGFR3）シグナル伝達経路を阻害する活性CNPを継続的に提供します。 週に1回投与され、ゆっくりと放出されます。 これは、ACHの合併症を改善および予防しながら、ACHの子供が骨の成長のバランスを再構築するのを助けるように設計されています。 TransCon CNPは、米国食品医薬品局および欧州委員会から希少疾病用医薬品の指定を受けています。

軟骨無形成症の患者は複数のジレンマに直面しており、解決する必要があります

Chondroplasiaは、最も一般的な非対称低身長です。 これは、線維芽細胞成長因子受容体3（FGFR3）遺伝子の常染色体優性活性化変異によって引き起こされ、FGFR3およびCNPシグナル伝達経路の影響をもたらします。 不均衡は常染色体優性遺伝病です。 患者の約80％は正常な親を持っており、この病気は新生児の病原性遺伝子変異によって引き起こされます[1]。 現在知られているデータによると、出生時のACHの発生率は1：25,000 [2]であり、世界中で約250,000人が罹患しています[3]。 患者は通常、短い手足、大きな頭、および顕著な額と顔の中央の収縮を伴う特徴的な顔の特徴を持っています。 乳児期の筋緊張低下は典型的な症状です。 成人期までに、身長はわずか約1.3メートルです[4]。 さらに、ACHは、大後頭孔の縮小、睡眠時無呼吸、慢性中耳炎など、さまざまな重篤な合併症を引き起こす可能性があり、死亡や生活の質の低下のリスクを高めます。

ほとんどのACH患者の場合、診断は特定の臨床所見および画像所見を通じて行うことができます。 診断が不明確または非定型症状のある患者の場合、診断はFGFR3ヘテロ接合遺伝子変異の検出によって確認できます。 治療に関しては、現在、世界市場でACH2の治療に承認された非常に効果的な薬はありません。 基本的な治療法がないため、さまざまな併存疾患を予防・管理するために、患者さんは高い医療費を負担しなければならず、個人や家族、社会保障制度に大きな負担をかけています。 患者さんは一人暮らしが困難、教育や就職が困難、低所得などの要因で社会に溶け込みにくく、生活負担がさらに大きくなり、家族の労働力が不足し、社会保障支出の増加。 そのため、患者さん、ご家族、社会への負担を軽減するために、病気の原因となる新薬の研究開発を加速させることが急務となっています。

TransCon CNPフェーズII臨床研究はグローバルに同期され、開発プロセスを加速します

前臨床および臨床データによると、CNP経路は成長を促進する可能性があります。 CNPの増加は、FGFR3変異の影響を相殺し、それによって骨の成長を促進する可能性があります。 しかし、ヒトにおける天然CNPの半減期は2〜3分と短く[5]、継続的な静脈内注入が必要であり、臨床的に適用することは困難です。

現在、TransCon CNPは、「トランジェントコンジュゲーション」の特許技術を使用して臨床または商品化段階にある世界で唯一の長時間作用型CNPであり、その半減期は120時間に達する可能性があります[6]。 動物実験の結果は、TransCon CNPが軟骨無形成症モデルマウスの骨成長を改善し、大後頭孔軟骨の早期閉鎖を防ぐことができることを示しています[7]。 Ascendis Pharmaが実施した第I相グローバル臨床試験データは、前臨床試験での薬物動態と心血管系の安全性を証明しており、忍容性は良好でした。 重篤な有害事象や抗CNP抗体の出現は報告されていません[8]。

GG quot;今回中国で承認されたACcomplisHChinaの研究は、世界的な臨床開発計画の重要な部分です。 その合理性と安全性を十分に実証し、繰り返し伝達した結果、新薬の治験承認を取得しました。 これは軟骨の発達の重要な部分になります。 不完全性のある患者における週1回のTransConCNP皮下投与の安全性と有効性を評価するために、多施設共同無作為化対照第II相臨床試験。" VISENPharmaceuticalsのチーフメディカルオフィサーであるJunYang博士は、次のように述べています。GGquot;この研究の主な目的は、治療法を評価することです。 安全性と12ヶ月の年間成長率への影響。 患者さんの安全と治験の質を確保しつつ、グローバルな研究開発の進展を加速させていきます。"

VISEN Pharmaceuticalsは、GGquot;患者ファーストGGquot;に取り組んでいます。 中国の臨床データを使用して、グローバルなR& Dプロセスを促進します。

近年、我が国は希少疾患の管理を重視し、希少疾患の予防と治療の発展を促進するための一連の措置を採用しています。 2020年に公布された基本医療衛生健康増進法第V章第60条は、国が臨床需要指向の医薬品審査および承認システムを確立および改善し、臨床診療および予防と治療において緊急に必要な医薬品を支援することを明確に規定している。まれな病気と主要な病気の。 病気の薬や他の薬の研究と生産は、病気の予防と治療のニーズを満たしています。

GG quot;政府の支援と多くのパートナーの絶え間ない努力のおかげで、このTransCon CNPは、世界と同期して中国で第II相臨床試験を達成しました。 これは、より多くの中国のACH患者が初めて病因の可能性を獲得するのに役立ちます。 効果的な治療。 さらに、中国の臨床データは、この革新的な薬剤のグローバルなR& Dプロセスを加速するための重要なサポートとして機能し、それによって世界中のACH患者を支援します。」 VISEN PharmaceuticalsCEOのLuAnbangは、次のように指摘しています。「VISENはGG＃39;患者初のGG＃39;の目標を順守しています。 今後もパートナーと積極的に連携し、GG＃39の中国でのACH患者への関心を高め、中国でのACHの診断と治療の現状改善を加速し、 GG＃39;ヘルシーチャイナ2030 GG＃39;！"

VISENPharmaceuticalsについて

VISEN Pharmaceuticalsは、内分泌関連治療の分野の専門家になることを約束し、世界のGG＃39;の主要な治療法と薬剤を中国に導入し、より多くの中国人患者が世界のGG＃39;の先進的な恩恵を受けることを望んでいます。早期の信頼できる治療計画。

VISEN Pharmaceuticalsは、Ascendis Pharma A / S（Nasdaq：ASND）とVivoCapitalが主導する共同投資家によって2018年に設立されました。 SofinnovaVenturesは最初の投資ラウンドに参加しました。 VISEN Pharmaceuticals Ascendisは、中華圏での内分泌療法ソリューションの開発と宣伝を独占的に許可されており、中国本土、香港、マカオ、台湾を対象としています。

TransConTMテクノロジーについて

TransConは、GGquot;一時接続GGquot;を参照します。 （一時的な活用）。 TransConテクノロジープラットフォームは、革新的なテクノロジーを通じて新しい治療計画を開発し、有効性、安全性、投与頻度などの治療効果を潜在的に最適化します。

TransCon分子は、未修飾のプロトタイプ薬、プロトタイプ薬を保護する不活性担体分子、および2つを一時的に接続する接続構造の3つの部分で構成されています。 3つの部分が組み合わされると、担体分子は原薬を不活性化し、体によって除去されない可能性があります。 pHと体温の生理学的条件下で人体に注射されると、活性のある未修飾の原薬が制御された方法で放出されます。 原薬は改変されていないため、本来の薬理メカニズムを維持することができます。 TransConテクノロジーは、さまざまな治療分野のタンパク質、ペプチド、または小分子に広く適用でき、全身的または局所的に適用できます。

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには、TransCon CNP GG＃39;の臨床研究の将来の進捗状況に関する将来の見通しに関する記述が含まれており、リスクと不確実性を伴う期待される結果が含まれています。 この声明は、VISEN Pharmaceuticals GG＃39に基づいています。 仮定と推定、およびリスクと不確実性の影響を受けます。 このプレスリリースのすべての情報は、このプレスリリースの日付時点のものです。 VISEN Pharmaceuticalsは、新しい情報、将来の出来事、またはその他の状況が発生した場合、上記の理由により、このプレスリリースの将来の見通しに関する記述を公に更新または改訂する義務を負わないことをここに宣言します。