アルニラムのもう一つのRNAi療法は、FDAファーストトラック資格を取得します

アルニラムは最近、米国FDAが成人の遺伝性トランスサイレチンタンパク質(hATTR)アミロイドーシスによって引き起こされる多発神経障害の治療のための研究RNAi療法であるブトリシランファーストトラック資格(FTD)を与えたと発表した。

FTDは、重要な分野で深刻な満たされていない医療ニーズに対処するために、重篤な疾患のための薬物の開発と迅速な見直しを加速することを目指しています。研究薬の FTD を取得することは、製薬会社が R & D 段階で FDA とより頻繁に対話できることを意味します。.マーケティングアプリケーションを提出した後、関連する基準を満たしている場合は、承認の迅速化と優先審査の対象となります。さらに、ローリングレビューの対象となります。

FTDに加えて、米国および欧州連合におけるATTRアミロイドーシスの治療に対して、ブトリシランは孤児の薬物ステータス(ODD)を与えられている。現在、Alnylamは、2期III相臨床試験(HELIOS-A、HELIOS-B)を実施し、ブトリシランの安全性と有効性を評価しています。これらの研究は、ブトリシランが疾患の多系統症状およびATTRアミロイドーシス患者の完全なスペクトルに広範な影響を及ぼすことを実証することを目的とした包括的な臨床開発プロジェクトを構成する。

HELIOS-A研究では、164人の患者が無作為にブトリシランまたはオンパトロを受け取るように割り当てられ、神経損傷の治療においてブトリシランがオンパトロよりも優れているかどうかを証明することを目的とした。HELIOS-B研究では、心筋症のhATTRアミロイドーシスを有する600人の患者が、心血管疾患に関連する全原因死亡率および入院率に対する外陰トリシランまたはプラセボを受け取るために無作為に割り当てられた。これら2つの研究のデータは、2021年初めに取得される予定です。

Vutrisiranは、遺伝性および野生型アミロイドーシスを含むATTRアミロイドーシスの治療のためのRNAi療法の研究ベースの皮下注射である。薬物は、特定のメッセンジャーRNAを標的と沈黙させ、野生型および変異型トランスサイレチン(TTR)タンパク質が産生される前にそれをブロックするように設計されている。Vutrisiranは四半期ごとに皮下注射され、組織中のTTRアミロイドの沈着を減らし、除去を促進し、これらの組織の機能を回復するのに役立ちます。Vutrisiranは、Alnylamの次世代デリバリープラットフォーム強化安定性化学(ESC)-GalNAcコンジュゲートデリバリープラットフォーム開発を使用しました。承認されれば、hATTRアミロイドーシス治療市場におけるアルニラムの主導的地位をさらに強化する。

アルニラムはRNAi療法の開発のリーダーです。その最初の製品、オンパトロ(パティシラン)は、2018年8月にFDAによって承認され、RNAi現象が発見されてから20年間でマーケティングのために承認された最初のRNAi薬となりました。2019年11月、同社の他の薬剤であるGivlaari(ジボシラン)は、急性肝性ポルフィリン症(AHP)の成人患者に使用するためにFDAによって承認され、世界で2番目のRNAi薬となった。

現在、Alnylamは規制当局によって審査中の他の2つのRNAi療法を受けており、どちらも今年上場が承認される予定です。そのうちの一つは、一次高酸素尿症の1型(PH1)を治療するために使用されるルマシラン、です。もう一つは、高コレステロール血症を治療するために使用される、リンジランです。さらに、同社のパイプラインには6つのRNAi療法があり、後期臨床開発中です。

これに先立ち、TMCとAlnylamは、インカリシランの世界的な開発と商業化の権利を取得するためのライセンスおよび協力契約を締結しました。2019年11月、ノバルティスはTMCを97億米ドルで買収し、含まれるインクリシランを買収した。この契約に基づき、Alnylamはノバルティスからの世界売上高の最大20%のクリンディラン階層化ロイヤリティを受け取る資格があります。

現在、PCSK9を標的としたコレステロール低下薬が2つありますが、2週間または毎月投与する必要があります。リンクリシランは6ヶ月に1回、年に2回しか投与されず、治療の利便性の面で非常に有利である。医薬品市場調査機関であるEvaluatePharmaは、上場後、年間売上高のピーク時は26億米ドルに達すると予測しています。2035年にInclisiranの特許が失効する前に、Alnylamはノバルティスから総額22億ドル以上のロイヤリティを得ることができました。

ちょうど2日前、ブラックストーン・グループとアルニラムが戦略的パートナーシップに達したことを言及する価値があります。このコラボレーションでは、BlackstoneはAlnylamが技術革新を進め、商業化プロセスを加速するために20億ドルの資金を提供します。アルニラムは、この協力はアルニラムが「借り換えなしで財政的持続可能性を達成する」のに役立つと述べた。