VISENファーマは、TransConTMひと成長ホルモンが米国のための孤児薬の適格性を取得すると発表します。成長ホルモン欠乏症のEU治療

2020年4月21日、内分泌関連治療分野に特化した合弁会社VISENファーマは、世界有数の治療法と医薬品を中国に導入し、大中華人民共和国開発推進におけるアセンディスファーマの内分泌治療プログラムを担当しました。アセンディスファーマは、米国食品医薬品局(FDA)がトランスコンひと成長ホルモンを付与したことを発表しました 15 2020 (ロナペグソトロピン) 成長ホルモン欠乏症を治療する孤児薬の指定 (GHD).

TransCon ひと成長ホルモンは、成長ホルモンの長期作用型プロドラッグ研究, 週刊 GHD 治療薬に開発されています。.TransCon のひと成長ホルモンは、同じ成長ホルモン分子を放出することにより、毎日のひと成長ホルモン治療と同じ作用モードを維持します。.現在, 米国または欧州市場で承認された長時間作用型成長ホルモン療法はありません。.TransCon のひと成長ホルモンは、欧州委員会によって認定されています (EC) 10 月で 欧州 GHD の治療のため 2019.

「TransConひと成長ホルモンは現在、米国とヨーロッパで孤児薬として認定されています.これは、GHDとすべての内分泌の健康問題に対処するために、世界が長時間作用療法を必要とするという重要な肯定であると考えています。アセンディスファーマ上級副社長ダナ・ピズーティ,MD, 言いました: "未変更成長ホルモンを提供する開発中の唯一の長時間作用型成長ホルモン製品として, 我々はTransConひと成長ホルモンは、患者の生活を改善する大きな可能性を持っていると信じています.米国とヨーロッパのTransConひと成長ホルモンのマーケティングアプリケーションの計画四半期および第4四半期の提出として、今年はまだ2位になると予想されています。"

孤児薬に対してFDAによって承認された薬物は、20万人未満の米国市民に影響を及ぼす稀な疾患または状態を安全に、効果的に治療、診断、または予防できる薬物を指し、承認された製品よりも安全またはより効果的である可能性があります。孤児薬の指定は、市場承認の日から7年間の米国市場独占期間、FDAユーザー料金の免除、臨床研究のための税額控除など、医薬品開発者に特定の利点とインセンティブを提供します。孤児薬の指定を与えることは、承認と商業化をサポートするための適切かつ十分に制御された研究を通じて薬物の安全性と有効性を決定するためのFDAの規制要件を変更しません。

ヴァイシェン・ファーマシューティカルのLu Anbang最高経営責任者(CEO)は、「現在、希少疾患の90%以上が効果的な治療法を欠いている。米国 FDA 孤児薬によって TransCon のひと成長ホルモンの承認は、成長ホルモン欠乏症の治療に大きな意義.毎週TransConひと成長ホルモンは、毎日の注射の負担を軽減することができます, 患者に正常な成人の高さと全体的な内分泌の健康を達成するより良いチャンスを与えます.現在, TransCon ひと成長ホルモンは、中国の小児成長ホルモン欠乏症の第III相臨床試験で使用されている研究は、2019年末に開始されました.大中華圏のTransConひと成長ホルモンの独占承認された研究開発および販売会社として、Weisheng Pharmaceuticalは将来的に中国の上場計画を完全に推進し、世界有数の治療法と医薬品中国の導入に取り組んでおり、より多くの中国人患者が世界の高度で信頼性の高い治療オプションの恩恵を早期に享受できるようにしたいと考えています。"

トランスコントム技術について

TransConは「過渡的な結合」(過渡的な結合)を指します。TransConテクノロジープラットフォームは、革新的な技術を通じて新しい治療法を開発し、有効性、安全性、投与頻度などの治療効果を最適化します。

TransCon分子は、未改変プロトタイプ薬、プロトタイプ薬を保護する不活性キャリア分子、および2つを一時的に接続する接続構造の3つの部分で構成されています。3つの部分が組み合わされると、キャリア分子はプロトタイプ薬を不活性化し、体内でクリアすることはできません。人体に注入すると、pHおよび体温の生理学的条件下で、活性で未修飾の試薬が制御された方法で放出される。試作薬は未改変であるため、元の薬理学的機構を維持できる。TransCon技術は、様々な治療分野のタンパク質、ペプチドまたは小分子に広く適用することができ、全身的または局所的に適用することができる。