アステラスミルベトリック（ミラベグロン）が米国FDAに承認されました！

日本の製薬会社アステラス製薬は最近、米国食品医薬品局（FDA）が以下を承認したと発表しました。（1）ミラベグロン錠（ミラベグロン）3歳以上で体重が35kg以上の神経源の治療用排尿筋活動亢進症（NDO）の子供。 （2）3歳以上のNDOの子供を治療するために使用されるミルベトリック顆粒（ミラベグロン、ミラベグロン、経口懸濁液）。 さらに、FDAはMyrbetriq GG＃39の小児独占権も承認し、それによって市場独占権を6か月延長しました。

Myrbetriq錠とMyrbetriq顆粒は、優先審査プロセスを通じて承認されており、現在、NDOの小児の治療のためにFDAによって承認されたファーストインクラスの製品です。 NDOの治療選択肢は、定期的なトイレ、排尿、または手術を含め、非常に限られているか、侵襲的です。 治療を行わないと、NDOは幼児期に尿路機能の低下を引き起こす可能性があります。 現在、NDOの子供のための治療オプションは限られています。 Myrbetriq錠とMyrbetriq顆粒の承認により、これらの子供たちが利用できる治療オプションが拡大し、有効性と忍容性のバランスが取れたものになります。

現在、Myrbetriq錠（ミラベグロン）米国ではすでに市場に出ています。 ミルベトリック顆粒（ミラベグロン、経口懸濁液）は、NDOの幼児または嚥下困難のNDOの子供たちの便宜のために開発され、2021年末に米国で販売される予定です。

Myrbetriq錠は、切迫性尿失禁、切迫感、頻尿の症状を伴う過活動膀胱（OAB）の成人患者の治療薬として、2012年に米国で最初に承認されました。 この薬は、単独で、またはコハク酸ソリフェナシンと組み合わせて使用​​できる処方薬です。 発売以来、世界中で約1,800万人の泌尿器系疾患の成人患者がミルベトリック治療を受けています。

神経因性排尿筋活動亢進（NDO）は、神経損傷によって引き起こされる神経因性膀胱機能障害です。 NDOの子供は、不随意の膀胱収縮を経験する可能性があり、これは尿意切迫感、頻尿、および尿失禁の症状を引き起こす可能性があります。 先天性脊髄欠損症である二分脊椎は、子供のNDOの一般的な原因です。

NDO適応症に対するMyrbetriq錠およびMyrbetriq顆粒の承認は、主要な第3相臨床試験（NCT02751931）の結果に基づいています。 この研究は、ミラベグロンの有効性、安全性、耐容性、および薬物動態を評価するために、清潔な間欠的カテーテル法を使用したNDOの小児および青年（3〜18歳）を対象に実施されました。

結果は、24週間の治療後、患者の最大膀胱容量、排尿筋（膀胱壁筋）収縮の数、最初の排尿筋（膀胱壁筋）収縮前の尿量、および毎日の漏出の数がすべて改善したことを示しました。 。

アステラス製薬のシニアバイスプレジデント兼メディカルスペシャリティディレクターであるサリムムジャイス医学博士は、次のように述べています。 NDOは特別です脆弱な患者集団のニーズを満たすことは困難です。 このまれではあるが深刻な膀胱疾患の患者にとって、この承認は重要なマイルストーンを示しています。"