C3ターゲティング阻害剤エンパベリ(ペグセタコプラン)は2022年に上場に応募します!

アポリスファーマは、血液学、眼科、腎臓学の分野を含む補完カスケード病の制御不能または過剰活性化によって駆動される幅広い薬物の治療のための画期的な標的C3方法を通じて、先駆的でクラス最高の治療法の開発に専念するC3標的療法の開発のリーダーです。

最近、米国食品医薬品局(FDA)から正式な書面によるフィードバックを受け取り、加齢黄斑変性症(AMD)および二次地理的萎縮(GA)新薬用途(NDA)計画の治療のためのペグセタコプランのビトリアル注射の提出をさらに強化したと発表した。NDAは、フェーズ3ダービーとOAKSの研究とフェーズ2フィリー研究の有効性と安全性データによってサポートされます。

書面によるフィードバックでは、FDAは、臨床試験が十分かつ十分に制御されている場合、機関は試験の異なる段階を区別しないと述べており、3つの研究はすべて十分かつ十分に制御されているように見える。このフィードバックに基づいて、Apellisは2022年前半にNDAを提出する予定であり、NDAを提出するために追加の研究は必要ありませんと考えています。

アペリス最高医療責任者フェデリコ・グロッシ(MD)は、「FDAのフィードバックが我々の計画と一致していることを非常に嬉しく思います。3つの無作為化、十分に制御された研究で1,500人以上の患者のデータに基づいてペグタコプランNDAを提出する予定です。BAK失明を引き起こす壊滅的な病気です。我々は、GA患者集団に最初の治療をもたらすためにFDAと緊密に協力することを楽しみにしています。

ペグセタコプランの構造特性とメカニズム

GAは加齢黄斑変性症(AMD)の高度なタイプであり、AMDは失明の主な原因である。GA疾患は、中央視力を担う黄斑部の腸炎の中央部に影響を及ぼす。補体の過剰活性化は、GAの不可逆的な病理学的成長につながり、C3は、補体の過剰活性化を正確に制御するための唯一のターゲットです。GAは進行性で不可逆的であり、中央視力損傷および永久的な視力喪失を招く。発表された研究によると、世界中に500万人以上のGA患者がいて、米国には約100万人がいます。現在、GAの承認された治療法はありません。

ペグセタコプランは、補体カスケードの過剰活性化を調節するように設計された標的C3阻害剤である。補体カスケードは、ヒトの免疫系の一部であり、その過剰な活性化は、多くの重篤な疾患の発生および発症の原因である。ペグセタコプランは、ポリエチレングリコールポリマーに結合し、C3およびC3bに特異的に結合する合成環状ペプチドであり、現在、ペグセタコプランは、地理的萎縮(GA)、発作性夜行性ヘモグロビン尿症(PNH)、C3糸球体症を含む様々な疾患を治療するために開発されています。米国では、FDAはPNHとGAの治療のためのペグタコプランファーストトラック資格を与えました。

2021年5月、エンパベリ(ペグセタコプラン)は、発作性夜行性ヘモグロビン尿症(PNH)の成人患者の治療のために米国FDAによって承認されました。エンパベリは、PNHケア基準を改善し、PNH治療を再定義する可能性を秘めた優先審査プロセスを通じて承認されました。

Empaveliは、規制当局の承認を受けた最初で唯一のC3標的療法であることを言及する価値があります。この薬は、(1) 以前に治療を受けていない PNH 成人患者に適しています。(2)以前に受けたC5阻害剤ソリリス(エクリズマブ)およびウルトミリス(ラヴリズマブ)のPNHを有する成人患者。

過去10年ほどの間に、PNHの治療のための唯一の選択肢はC5阻害剤であったが、多くの患者はまだ持続的な低血圧ロビン症を経験し、しばしば衰弱性疲労および頻繁な輸血につながる。臨床試験では、Empaveliは、ヘモグロビンレベルを増加させ、輸血の必要性を減らすことによってPNH患者の生活を改善し、PNHの広範な制御を提供することができます。