フィンテプラ(フェンフルラミン)は、2歳≥ドラッベ症候群の患者を治療するために欧州連合によって承認されています!

Zogenixは希少疾患の治療薬の開発に専念する製薬会社です。最近、欧州委員会(EC)は、ドラベット症候群発作に関連するてんかんを治療するために、2歳≥患者のための他の抗てんかん薬へのアドオン療法としてフィンテプラ(fenfluramine)経口ソリューションを承認したと発表しました。

米国では、フィンテプラは、ドラッベ症候群に関連するてんかんを治療するために≥2歳の患者のために今年6月に承認されました。薬は、優先審査プロセスを通じて承認されました.以前は、FDAはドラッベ症候群関連てんかんの治療のためにフィンテプラにオーファンドラッグ指定(ODD)と画期的な薬物指定(BTD)を与えていました。

ドラベ症候群は、乳児期に始まる稀なタイプの生涯てんかんであり、重度の難治性発作、頻繁な医療緊急事態、重度の認知および行動障害、および突然の予期せぬ死のリスクの増加(SUDEP)を特徴とする。ドラベ症候群の多くの患者は、現在利用可能な抗てんかん薬を1つ以上服用している場合でも、頻繁に重篤な発作を経験する。発作の頻度を減らすことは、ドラベット症候群のすべての小児を治療する上で最初かつ最も重要なステップです。

フィンテプラは、セロトニン受容体とシグマ-1受容体の活性を調節することによって発作の頻度を減少させることができる低用量フェンフルラミンの液体製剤である(参照:フェンフルラミンはセロトニン5HT2Aおよびタイプ1シグマ受容体における混合活性を介してNMDA受容体媒介発作を減少させる)。この薬は他の抗けいれん薬とは異なる薬理効果を有する。2つのプラセボ対照第III相臨床試験のデータは、発作が他の薬物によって十分に制御されなかった患者において、フィンテプラがプラセボと比較して発作の頻度を有意に減少させたことを示した。

フェンフルラミン-分子構造(画像ソース:Wikipedia.org)

EUの承認は、2つの無作為化、二重盲検、プラセボ対照第III相臨床試験(ランセットおよびJAMA神経学でそれぞれ発表された結果を持つ2〜18歳の患者で行われる)のデータと、長期オープンラベル延長試験(多くの患者が最大3年間フィンテプラ治療を受けた)中間分析データに基づいています。その結果、既存の治療計画に基づいて発作を十分に制御できない1つ以上の抗てんかん薬を服用した研究患者では、フィンテプラはプラセボと比較して毎月の痙攣発作(痙攣発作)を有意に減少させた。発作、CS)頻度。さらに、研究患者のほとんどは、フィンテプラ治療を開始してから3〜4週間以内に応答し、治療期間を通じて一貫した結果を維持した。

これらの研究では、最も一般的な有害事象が含まれて: 下痢, 発熱, 疲労, 上気道感染症, 無気力, 気管支炎.いずれの患者も、弁膜性心疾患または肺高血圧症を含む有害な心血管イベントを経験しなかった。

ドラベ症候群に加えて、ゾジェニックスはまた、レノックスガストー症候群(LGS)に関連する発作の治療のためのフィンテプラを開発しています。ドラッベ症候群とLGSは、2つのまれでしばしば壊滅的な小児てんかんである。彼らは早期発症、様々な種類の発作、高発作頻度、重度の知性障害、および治療の困難の特徴を有する。