フィンテプラは、ドラッベ症候群を治療するためにEU CHMPによって推奨され、承認されています!

Zogenixは希少疾患の治療薬の開発に専念する製薬会社です。最近、欧州医薬品庁(EMA)人用医薬品委員会(CHMP)が、他の抗てんかん薬のアドオンとしてフィンテプラ(fenfluramine)経口溶液の承認を示唆する肯定的なレビューを発表しました。ドラベ症候群に関連するてんかんを治療するために2歳≥患者のための治療。CHMP の意見は、欧州委員会 (EC) によって承認される前のマーケティング承認プロセスの最後のステップです。さて、CHMPの意見は、通常、CHMPの意見を採用し、年末までに最終審査決定を行うことが期待されるレビューのためにECに提出されます。

米国では、フィンテプラは、ドラッベ症候群に関連するてんかんを治療するために≥2歳の患者のために今年6月に承認されました。薬は、優先審査プロセスを通じて承認されました.以前は、FDAはドラッベ症候群関連てんかんの治療のためにフィンテプラにオーファンドラッグ指定(ODD)と画期的な薬物指定(BTD)を与えていました。

ドラベ症候群は、頻繁かつ重度の薬剤耐性発作、関連入院および医療緊急事態、重度の発達および運動障害、および突然の予期せぬ死(SUDEP)を特徴とする稀な小児てんかんである。リスクが増加します。

フィンテプラは、セロトニン受容体とシグマ-1受容体の活性を調節することによって発作の頻度を減少させることができる低用量フェンフルラミンの液体製剤である(参照:フェンフルラミンはセロトニン5HT2Aおよびタイプ1シグマ受容体における混合活性を介してNMDA受容体媒介発作を減少させる)。2つのプラセボ対照第III相臨床試験のデータは、発作が他の薬物によって十分に制御されなかった患者において、フィンテプラがプラセボと比較して発作の頻度を有意に減少させたことを示した。

Zogenixの社長兼CEOであるスティーブン・J・ファー博士は、「CHMPがフィンテプラの品質、安全性、有効性に関する規制レビューを行い、肯定的な評価を行ったことを非常に嬉しく思います。ベルギーの研究者は、6年前にフェンフルラミン(他の抗けいれん薬とは異なる薬理学的効果を持つ薬物)がドラベット症候群で難治性てんかんを治療する可能性を持っていることを認識し、フィンテプラの厳格なグローバル開発プロジェクトを開始しました。ドラベ症候群の多くの患者は、1つ以上の抗てんかん薬が現在利用可能である場合でも頻繁に重度の発作があります。このため、ヨーロッパのDravet症候群患者とその家族に重要な新しい治療オプションとしてフィンテプラを一歩近づけることを嬉しく思います。

ベルギーのルーヴェン大学病院小児神経学科長のリーヴェン・ラガエ博士は、「発作の頻度を減らすことは、ドラベット症候群のすべての小児の治療における最初かつ最も重要なステップです。すべてのフェーズ3の研究において、フェンフルラミン治療がドラッベ症候群患者の発作の頻度を臨床的および統計的に減少させたことを非常に嬉しく思います。

フェンフルラミン-分子構造(画像ソース:Wikipedia.org)

CHMPの肯定的な意見は、2つの無作為化、二重盲検、プラセボ対照第III相臨床試験(ランセットおよびJAMA神経学に公表された結果を有する2〜18歳の患者で行われる)およびオープン拡張試験(フィンテプラ治療を受けている患者の多くの安全データを3年まで受けている患者の安全データ)に基づいている。データは、既存の治療計画に基づいて発作を十分に制御できない1つ以上の抗てんかん薬を服用した研究患者において、フィンテプラはプラセボと比較して毎月の痙攣発作(痙攣発作)を有意に減少させたことを示している。発作、CS)頻度。さらに、研究患者のほとんどは、フィンテプラ治療を開始してから3〜4週間以内に応答し、治療期間を通じて一貫した結果を維持した。

これらの研究では、最も一般的な有害事象が含まれて: 下痢, 発熱, 疲労, 上気道感染症, 無気力, 気管支炎.いずれの患者も、弁膜性心疾患または肺高血圧症を含む有害な心血管イベントを経験しなかった。

ドラベ症候群に加えて、ゾジェニックスはまた、レノックスガストー症候群(LGS)に関連する発作の治療のためのフィンテプラを開発しています。ドラッベ症候群とLGSは、2つのまれでしばしば壊滅的な小児てんかんである。彼らは早期発症、様々な種類の発作、高発作頻度、重度の知性障害、および治療の困難の特徴を有する。