新しい重水素化JAK1 / 2阻害剤CTP-543は、第3相臨床開発に入り、中等度から重度の円形脱毛症の治療に大きな影響を及ぼします。

コンサートファーマは、主に中枢神経系疾患、遺伝病、腎臓病、炎症性疾患、癌の治療のための小分子薬を開発する臨床段階のバイオ医薬品会社です。最近、同社は、中等度から重度の円形脱毛症の成人の治療における経口JAK阻害剤CTP-543の有効性と安全性を評価するための最初の第3相臨床試験THRIVE-AA1の開始を発表しました。同社は、2022年にTHRIVE-AA1試験の結果を報告する予定です。第2相3試験THRIVE-AA2は、2021年前半に開始される予定です。

今年の7月、米国FDAは、成人の中等度から重度の円形脱毛症の治療薬としてCTP-543画期的薬剤指定（BTD）を付与しました。円形脱毛症は、免疫系が毛包を攻撃し、部分的または完全な脱毛を引き起こす自己免疫疾患です。現在、円形脱毛症の治療のためにFDAによって承認された薬はありません。

コンサートのチーフデベロップメントオフィサーであるジェームズV.カッセラ博士は、次のように述べています。円形脱毛症。私たちは一生懸命働いています。円形脱毛症の患者さんの生活に有意義な変化をもたらすために、CTP-543の開発を促進します。"

フェーズ2トライアルの終了後、コンサートと米国FDAは、フェーズ3プロジェクトと登録戦略に関する重要な情報について話し合い、フェーズ3THRIVE-AA1トライアルを開始しました。中等度から重度の円形脱毛症の患者の治療のためのCTP-543の用量範囲を評価した後、第2相試験は肯定的な結果をもたらし、同社はFDAとの会議を開催しました。現在のタイムテーブルによると、同社は、2つの第3相試験の肯定的な結果が、中等度から重度の円形脱毛症の治療のためのCTP-543の新薬承認申請（NDA）の提出の基礎として使用できると考えています。 2023年初頭の成人。

重水素化技術

円形脱毛症財団の最高経営責任者代理を務めるアンディ・ブライアントは、次のように述べています。GGquot;何百万人もの人々が円形脱毛症の影響を受けています。 CTP-543は、円形脱毛症の治療のための最初のFDA承認薬の1つになる可能性があります。私たちはこれに非常に勇気づけられています。"

円形脱毛症は、頭皮や体の毛の一部または全部が抜ける原因となる可能性があり、この病気は米国で最大65万人に影響を及ぼします。頭皮が最も一般的に影響を受ける領域ですが、髪が成長する領域は、単独で、または頭皮と一緒に影響を受ける可能性があります。円形脱毛症は、どの年齢でも発生する可能性があります。ほとんどの患者は40歳で症状を発症し始めます。この病気は女性と男性の両方に影響を及ぼします。円形脱毛症は、不安やうつ病などの深刻な心理的影響をもたらす可能性があります。

CTP-543は、コンサートGG＃39の重水素化学技術を適用してルキソリチニブを修飾することで発見されました。ルキソリチニブは、ヤヌスキナーゼ1およびヤヌスキナーゼ2（JAK1 / JAK2）の選択的阻害剤です。特定の血液疾患の治療に。ルキソリチニブの重水素化学修飾は、そのヒトの薬物動態を変化させる可能性があり、それにより円形脱毛症の治療としての使用を強化します。

FDAは、第2相臨床試験の肯定的な結果に基づいて、中等度から重度の円形脱毛症の治療薬として画期的治療薬指定（BTD）をCTP-543に付与しました。データは、2つの高用量CTP-543（12mgおよび8mg）治療群が、プラセボ群と比較して主要な有効性エンドポイントに達したことを示しています。治療の24週目では、脱毛症重症度ツールの患者の割合が有意に高くなっています。 （SALT）スコア相対的なベースラインの減少は50％以上でした（それぞれ58％、47％、9％; p値はすべてGGlt; 0.001）。さらに、治療の24週目に、プラセボ群と比較して12mg群および8mg群の患者の有意に高い割合（それぞれ42％、26％、7％）が20以下の合計SALTスコアを達成しました（比較して）プラセボへ）：それぞれp<><>

さらに、24週目には、プラセボ群と比較して、12mgおよび8mgのCTP-543治療群も、Patient Global Impression of ImprovementScaleによって評価された円形脱毛症の有意に大きな改善を達成しました。具体的なデータは次のとおりです。12mgコホートと8mgコホートの患者の78％と58％がGGquot;大幅に改善されたGGquot;と評価されました。またはGGquot;非常に改善されたGGquot;それぞれ、プラセボ群の違いと比較して有意でした。この研究では、CTP-543治療は一般的に忍容性が良好でした。