EUで承認されたメナリーニエルゾンリス：芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍（BPDCN）の治療！

Menarini Groupは、非公開のイタリアの製薬および診断会社です。 最近、同社は、欧州委員会（EC）がElzonris（tagraxofusp）を芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍（BPDCN）の成人患者のファーストライン治療の追加療法として承認したと発表しました。 BPDCNは、予後が非常に悪い血液悪性腫瘍です。 承認は、以前に治療を受けたことがない（ナイーブ）および以前に治療を受けた（治療された）BPDCN患者でこれまでに実施された最大の前向き臨床試験に基づいています。

Elzonrisは、ヨーロッパで承認されたBPDCNの治療のための最初で唯一の薬剤であり、ヨーロッパで承認された最初のCD123標的療法であることに言及する価値があります。 以前、Elzonrisはヨーロッパで希少疾病用医薬品を認可されており、医薬品の承認により、この分野で非常に満たされていない医療ニーズに対応できるようになります。 BPDCNはまれで攻撃的な悪性腫瘍であり、これまでEUで承認された治療法はありません。

MenariniGroupのCEOであるElcinBarker Ergunは、次のように述べています。GGquot;この承認は、ヨーロッパのBPDCN患者にとって重要なマイルストーンです。 これらの患者は、Elzonris治療の恩恵を受ける最初の機会があります。 この薬の承認は、臨床医に患者を助けるための標的療法を提供するため、BPDCNの治療に大きな変化をもたらします。 私たちは、ヨーロッパでElzonrisを最短時間で発売するために懸命に取り組んでいます。"

Elzonrisは、米国のStemlineTherapeuticsによって最初に商品化されたCD123の標的療法です。 同社は現在、メナリーニグループの一員です。 買収の条件によると、Stemlineの株主は、取引不可能または価値のある権利（CVR）を受け取りました。 欧州委員会の承認後、EU-5諸国での最初のElzonrisの売却が完了した後、各株主は1株あたり$ 1.00の現金を受け取ります。

Elzonrisは、治療を受けていない（ナイーブ）および治療を受けた（治療された）BPDNC患者を含む、2歳以上のBPDCNの子供および成人の治療について、2018年12月に米国FDAによって承認されました。 この承認により、ElzonrisがBPDCNの治療薬として承認された最初の薬剤となり、CD123を標的とした最初の薬剤が承認されたことは特筆に値します。

BPDCNは、予後不良の攻撃的でまれな血液悪性腫瘍です。 医療ニーズが満たされていない治療分野です。 BPDCNの特徴は、一部の疾患と類似している場合や、急性骨髄性白血病（AML）、非ホジキンリンパ腫（NHL）、急性リンパ性白血病（ALL）、骨髄異形成症候群、慢性骨髄性白血病などの一部の疾患と誤診される場合があります。白血病（CML）および皮膚症状を伴うその他の悪性腫瘍。 BPDCNは通常、骨髄および/または皮膚に見られ、リンパ節や内臓にも関与している場合があります。 BPDCNの診断は、CD123、CD4、およびCD56の免疫診断トライアドに基づいています。 CD123（IL-3R）は、BPDCNを特定するための重要なマーカーであり、さまざまな癌治療研究で急速に出現している標的です。

Elzonrisは、CD123を対象とした細胞毒素であり、CD123ターゲット用に特別に設計されています。 この薬は、ヒトIL-3と短縮型ジフテリア毒素（DT）の組換え融合体です。 IL-3ドメインは細胞毒性DTフラグメントを変換できます。 CD123を発現する腫瘍細胞へのガイド。 Elzonrisは、腫瘍細胞に内在化された後、タンパク質合成を不可逆的に阻害し、標的細胞のアポトーシスを誘導することができます。

現在、Elzonrisは、慢性骨髄単球性白血病（CMML）、骨髄線維症（MF）、およびその他の計画された適応症を含む、他のCD123陽性適応症を治療するための他の臨床試験でも評価されています。