米国での上場に適用される予防的免疫療法モノクローナル抗体テプリズマブ

Provention Bioは、免疫介在性疾患を遮断および予防する革新的な治療法の開発に取り組む臨床段階のバイオ医薬品会社です。最近、同社は、テプリズマブ（PRV-30 1）の生物学的製品ライセンス申請（BLA）の抗CDである米国食品医薬品局（FDA）への順次提出を開始したことを発表しました。 3 高リスク集団の予防に使用されるモノクローナル抗体または臨床型の発生を遅らせる 1 糖尿病（T 1 D）、ここで高リスク集団は体内の 2 以上のT 1 D関連自己抗体。

米国と欧州連合では、テプリズマブがそれぞれ画期的な薬剤適格性（BTD）と優先薬剤適格性（PRIME）を受賞しました。承認された場合、テプリズマブはハイリスクグループの臨床型糖尿病（T 1 D）の発症を予防/遅延させる最初の治療法になります。

ローリングサブミッションを使用すると、製薬会社は、各モジュールが完了するのを待たずにBLAの完成したモジュールをFDAに送信して、レビューを送信できます。現在、Proventionは非臨床モジュールを提出しており、臨床モジュールおよび化学、製造、管理（CMC）モジュールを第3四半期に提出する予定です 2020。最終的なBLAモジュールが提出されると、FDAはBLA処方薬使用料法（PDUFA）の目標日を指定します。

Teplizumab 0010010 ＃{{1}};のBLA提出は、 0010010 見積り;リスク 0010010 見積り;の臨床データに基づいています。 TrialNetが実施した調査。この研究では、リスクの高いグループの臨床型 1 糖尿病（T 1 D）の予防または遅延に対するテプリズマブの有効性と安全性を評価しました。この研究データは、6月20日にサンフランシスコで開催される 79回目の米国糖尿病学会（ADA20 1 9）の科学会議で発表されました1 9。その結果、2週間（1 4日）のテプリズマブ治療コースが、プラセボと比較して、リスクの高い子供と成人の臨床T 1 Dの発症と診断を大幅に遅延させることがわかりました。 T 1 Dの発生率は{{1 6}}％減少し、発症期間の中央値は少なくとも{{1 7}}年遅れました。これらのデータは、短期的な免疫療法がT 1 Dの臨床開発を大幅に遅らせる可能性があることを明確に示しており、自己免疫疾患に影響を与えるために継続的な治療を必要としない免疫調節薬の開発は、主要なパラダイムシフトになるでしょう。

0010010 見積もり;リスクによる 0010010 見積もりによると、研究によると、テプリズマブはT 1 Dの臨床発症を大幅に遅らせることができる最初の免疫調節剤です。ハイリスクグループのT 1 Dに介入し、その進行を根本的に変えることが期待されています！

プロベンションの社長兼CEOであるアシュリーパーマーは、次のように述べています。 0010010 引用;テプリズマブBLA提出プロセスの開始はプロベンションにとって重要なマイルストーンであり、臨床型の予防/遅延に使用される最初の薬剤となる可能性があります{{1}}高リスク群の糖尿病。昨年公開された 0010010 引用; At-Risk 0010010 引用のデータ。この研究は、臨床段階でのインスリン依存性T 1 Dの発生を遅延または防止するテプリズマブの変革的治療の可能性を強調しています。 BLAの提出を年末までに完了するよう努め、規制プロセスの進展を楽しみにしています。また、FDAと緊密に連携します。 0010010 見積書;

テプリズマブ（PRV-03 1）糖尿病のコースの予防と介入{{1}}糖尿病（T 1 D）

テプリズマブは、臨床T 1 Dを阻止および防止するために開発された研究用抗CD {{1}}モノクローナル抗体です。この抗体は、1、000人を超える患者が関与する複数の臨床試験で評価されており、そのうち 800 以上の患者がテプリズマブを投与されています。新たに診断された患者を対象に実施された以前の研究では、テプリズマブがβ細胞機能を維持し、外因性インスリンの使用を削減する能力を発揮し続けることが示されました。現在、Provention Bioは、新たに診断された臨床T 1 D（フェーズIII PROTECT研究）の患者に対してテプリズマブを評価しており、ハイリスクのT 1 Dを予防するためのテプリズマブの可能性も評価していますT 1 D患者の親族の個人。

0010010 見積もり;リスクあり 0010010 見積もり;研究は合計76 0010010 クォート;ハイリスク 0010010 クォートを登録しました。 8-49歳の被験者。これらの被験者は、 2 以上のT 1 D自己抗体と異常なグルコース代謝（異常な血糖）を示しました。 72％の被験者が1 8歳未満でした。この研究では、これらの被験者を無作為化してテプリズマブまたはプラセボを投与しました。

この研究の結果は、ハイリスクの子供と成人において、1つの1 4日間のテプリズマブ治療コースが、プラセボと比較して臨床T 1 Dの発症と診断を大幅に遅延させ、遅延の中央値は 2 年。具体的には、プラセボ群におけるT 1 Dの臨床診断までの期間の中央値は、 24 か月強でした。対照的に、テプリズマブ群におけるT 1 Dの臨床診断期間の中央値は、 48 か月強でした（p=0。006）。研究期間中、プラセボ群の患者の 72％が臨床的糖尿病を発症したのに対し、テプリズマブ群ではわずか 43％でした。この研究では、テプリズマブの忍容性は良好であり、安全性データは新たに診断された患者に関する以前の研究と一致していました。

Provention Bioの最高医療責任者兼最高執行責任者であるEleanor Ramos博士は次のように述べています。 0010010 引用;この画期的な画期的な研究は、臨床型の発症を予防または大幅に遅らせるために免疫療法、特にテプリズマブを使用できることを示しています{ {1}}少なくとも 2 年間糖尿病より重要なことに、研究の対象者の約 60％が一連のテプリズマブ治療後にT 1 Dを発症しなかったこれは、プラセボ群の2倍の率です。テプリズマブは、T 1 Dエージェントの臨床開始を遅らせることができる最初の免疫調節薬です。 0010010 quot;

イェール大学の研究の主任研究者で免疫生物学と医学の教授であるケバンヘロルド博士は、次のように述べています。 0010010 引用;これらの結果は、型のリスクがある個人にとって実際の臨床的重要性を持っています{{{{ 2}}}}患者の家族などの糖尿病。臨床T 1 Dの発症を遅らせることは、乳児期、小学校、高校、さらには大学など、患者が疾患をより適切に管理できるようになるまで、疾患の負担が遅れることを意味する場合があります。テプリズマブにより、これらのハイリスク被験者のT 1 D進行に介入し、根本的に変更することができます。さらに、研究のフォローアップ中の患者の観察についてさらに学ぶことを楽しみにしています。これは、疾患の診断を遅らせ、Tと診断されるかどうかを確認する患者の長期結果も評価します{ {2}} Dまたは保護されています。 0010010 quot;