ロシュのファリシマブは、フェーズ3で新血管加齢黄斑変性症(nAMD)の治療に成功しています!

ロシュは最近、同じデザインの2つのグローバルフェーズ3研究、TENAYA(NCT03823287)とルツェルン(NCT03823300)の肯定的なトップラインの結果を発表しました。これら2つの研究は、新血管または「湿潤」加齢黄斑変性症(nAMD)を有する患者の治療における2重特異性抗体ファリシマブを評価している。各研究には2つの治療群があります:faricimab 6.0mg(20週目および第24週の疾患活動評価によると、固定間隔投与レジメン1回、8週間ごとに8.0mg間隔投与スケジュール)。

両方の研究は、主要なエンドポイントに達し、16週ごとにファリシマブ注射を受けた患者によって得られた視力結果は、8週間ごとにアイレア注射を受けた患者に劣らないことを示した。これら2つの研究では、ほぼ半分(45%)患者の最初の年の間に16週ごとにファリシマブ注射を受けた。

注射用眼科薬がnAMD患者で行われた第3相試験でこのレベルの耐久性に達したのはこれが初めてであることを言及する価値があります。2つの研究では、Faricimabは一般的に十分に許容され、新しいまたは予期しない安全信号は見つからなかった。

テナヤとルツェルンの結果はヨセミテとラインのフェーズ3の研究の肯定的な結果に基づいています.後者の2つは、同じ設計を持つグローバルなフェーズ3研究です。2020年12月に発表されたトップラインのポジティブな結果。このデータは、糖尿病黄斑浮腫(DME)の治療オプションとしてファリシマブの可能性をサポートしています。これらの4つの研究の詳細な結果は、2021年2月の第18回アメリカ年次会議「血管新生、滲出、変性2021」で発表され、米国FDAに提出され、EU EMAを含む世界的な規制機関によって承認されます。

Faricimabは、眼に特異的に設計された最初の二重特異性抗体であり、血管ポエチン-2(Ang-2)および血管内皮増殖因子A(VEGF-A)を介して2つの異なる経路を標的とし、これら2つの経路は、nAMDおよびDMEを含む様々なレチナル疾患を駆動することができる。Ang-2およびVEGF-Aは血管を不安定化させ、新しい漏れやすい血管を形成させ、炎症を増加させ、視力の低下につながる。これら2つの経路を単独で遮断することにより、Faricimabは血管を安定させることを目的としており、また、疾患を有する患者にとっては、長期的により良い視力結果を得る可能性を有する。

新血管加齢黄斑変性症(nAMD、ウェットAMDとも呼ばれる)は、世界中で約2,000万人に影響を及ぼし、60歳以上の人々の失明の主な原因です。現在の治療水準、すなわち血管内皮増殖因子(VEGF)を阻害する注射は、nAMDによって引き起こされる視力低下率を有意に低下させた。しかし、VEGFは、この複雑な疾患の発生と開発に参加する唯一の方法ではありません。抗血管内皮増殖因子単剤療法では、nAMD患者は視力の改善を維持し、視力低下を防ぐために毎月注射のために眼科医に行かなければなりません。この高い治療負担は、不十分な治療につながる可能性があり、最適でない視力の結果につながる可能性があります。nAMDの治療のために新しい作用機序を持つ薬物が承認されてから15年以上が経っています。

ロシュの最高医療責任者でグローバル製品開発責任者のリーバイ・ギャラウェイ(MD)は、「これらの結果は、新血管加齢黄斑変性症(nAMD)患者の治療間隔を延長できる新薬としてのファリシマブの可能性を示しています。我々は今、我々は、4相IIIファリシマブの研究においてnAMDと糖尿病黄斑浮腫(DME)で肯定的かつ一貫した結果を見てきた。我々は、この有望な治療計画が患者に行えるように、これらのデータを世界の規制機関に提出することを楽しみにしている」

世界には、DME患者の推定2,100万人が存在し、これは、作業年齢の成人の視力低下の主な原因であるジメチルエーテルに苦しんでいる世界中で推定2,100万人です。抗血管内皮増殖因子(VEGF)単剤注射はDME患者の視力低下を著しく減少させるが、頻繁な眼注射および医師の訪問に伴う治療負担は、不十分な治療につながり、最適でない視力の結果につながる可能性がある。DMEを治療するために新しい作用機序を持つ薬物が承認されてから10年近くが経っています。

2020年12月に発表された2段階3の研究(YOSEMITE、RHINE)では、各研究には3つの治療群があり、患者は無作為にファリシマブまたはアイレアを固定8週間間隔投与レジメン(8週間に1回投与)で受け取るか、16週間のパーソナライズされたインターバル投与レジメン(16週間に1回投与)を受ける。

結果は、両方の研究が主要なエンドポイントに達したことを示した:faricimabは8週間に1回投与され、8週間に1回のアイレアと比較して最大16週間のパーソナライズされた投与間隔は、改善された視力非劣性を示した。二次エンドポイントの面では、2つの研究では、ファリシマブ個別投与群の患者の半数以上が、最初の年の治療間の16週間の間隔を維持した。DME患者で行われたフェーズ3の研究で、治験薬がこのレベルの耐久性を達成したのはこれが初めてであることを言及する価値があります。2つの研究では、ファリシマブは十分に許容され、新しい安全信号は見つからなかった。