Ryplazim（プラスミノーゲン）がリストに再び適用されました：先天性プラスミノーゲン欠乏症（C-PLGD）の最初の治療！

Liminal BioSciencesは、主に線維症に関連する呼吸器、肝臓、腎臓の疾患を治療する革新的な治療法の開発を専門とする臨床段階のバイオ医薬品会社です。最近、同社は、先天性プラスミノーゲン欠乏症（C-PLGD）の治療に使用される米国子会社のPrometic Biotherapeuticsを通じて、リプラジム（プラスミノーゲン）の生物学的製品ライセンス申請書（BLA）を米国FDAに再提出したと発表しました。 ）。承認された治療法がないため、C-PLGDは世界で大きなアンメットニーズのある治療領域です。 Ryplazimは、C-PLGDを治療するためにFDAによって承認された最初の薬剤になる可能性があります。

C-PLGDは、患者の健康と生活の質に深刻な影響を与えるまれな多系統疾患です。プラスミノーゲンは、肝臓で合成され、血液中を循環する天然に存在するタンパク質です。活性化されたプラスミノーゲンであるプラスミンは、線維素溶解系の基本的な構成要素であり、血栓を溶解し、血管外漏出したフィブリンを除去する主要な酵素です。したがって、プラスミノーゲンは、創傷治癒、細胞移動、組織リモデリング、血管新生、および胚形成に不可欠です。患者は出生時に自然に十分なプラスミノーゲンを生成できない場合があります。この状態は、先天性プラスミノーゲン欠乏症（C-PLGD）、または外傷や病気の後の急性または後天性欠乏症と呼ばれます。

C-PLGDの患者は、全身粘膜の表面にフィブリンの成長または病変を蓄積します。多くの場合、小児集団で初めて診断されます。それらが時間内に治療されない場合、それらは臓器損傷疾患を引き起こす可能性があります。査読済みの出版物の報告によると、この病気の世界的な有病率は100万人あたり1.6人である可能性があります。

線維素溶解システム（画像ソース：healthjade.net）

C-PLGDの治療に関する重要なフェーズ2/3臨床試験では、6人の子供を含む合計15人のC-PLGD患者が登録され、48週間にわたってRyplazimを受けました。リプラジムで治療されたすべての患者は、12週間の治療を受けた後、個人のプラスミノーゲン活性レベルのトラフ値が少なくともベースラインへの準拠の増加を達成しました。さらに、試験中に活動的で目に見える病変を有するすべての患者は、治療開始後48週間以内に病変が完全に治癒しました。臨床試験で報告された有害事象は軽度であり、死亡、重篤な有害事象、または試験の中止に至った有害事象はありませんでした。

Liminal BioSciencesは、2017年に、FDAからRyplazim BLAに関する完全な回答書（CRL）を受け取りました。同社は、今回BLAが再提出されて、CRLで概説されている特定の製造手順に関連する欠陥を解決したと考えています。同社はさらに、改訂されたBLAはクラスIIの再提出を表すと考えています。つまり、FDAは、再提出を受け取ってから6か月以内にレビューを完了して承認決定を下します。

以前、FDAはC-PLGDの治療のためにリプラジム希少疾病用医薬品指定（ODD）およびまれな小児疾患指定（PRDD）を付与していました。つまり、Ryplazimが承認された場合、Liminal BioSciencesは優先レビューバウチャー（PRV）を受け取る資格があり、後続の新薬申請の優先レビューに引き換えて、販売または譲渡することができます。

Liminal BioSciencesの規制問題および品質保証責任者であるMoira Daniels氏は、次のように述べています。 Ryplazim GG＃39;の開発計画をサポートする研究者、患者、家族。私たちは、患者さんの生活にプラスの影響を与える最初のFDA承認のC-PLGD治療計画を患者さんに提供することをお約束します。"