ソファチニブは新しい適応症として承認されました：進行した膵臓神経内分泌腫瘍の治療！

HUTCHMEDは最近、スルファチニブ進行膵臓神経内分泌腫瘍（pNET）の治療のために、中国国家医療製品局（NMPA）によって正式に承認されました。 この承認は、2020年12月に中国で進行性非膵臓神経内分泌腫瘍（epNET）の治療薬として承認された後、ソファティーニブに対して承認された2番目の新薬リスト申請です。ソファティニブは中国市場でSulanda®の商品名で販売されています。

この承認は、進行膵臓神経内分泌腫瘍患者を対象としたソファチニブの中国の第3相臨床試験SANET-p（clinicaltrials.gov登録番号NCT02589821）の結果に基づいています。 この試験は、事前に設定された中間分析で無増悪生存期間（PFS）の事前に決定された主要エンドポイントに到達し、試験を早期に終了しました。 SANET-p研究の肯定的な結果は、2020年9月に開催された欧州臨床腫瘍学会（ESMO）の年次総会で口頭報告として発表され、同時にランセットオンコロジーに掲載されました。

結果は、プラセボ群と比較して、ソファチニブ治療群のpNET患者の疾患進行または死亡のリスクが51％有意に減少したことを示しました。 ソファチニブ治療群の患者のPFS中央値は10.9か月であり、プラセボ群の患者のPFS中央値は3.7か月でした（HR=0.491; 95％CI：0.391-0.755; p=0.0011）。 膵臓神経内分泌腫瘍の患者のほとんどの主要なサブグループで利益が観察されています。 この研究では、ソファチニブは制御可能な安全性を備えており、以前の研究での観察結果と一致しています。 患者の大多数は治療によく耐えました。 治療中の有害事象によるソファチニブ群の治療中断の割合は10.6％でしたが、プラセボ群のそれは6.8％でした。

SANET-p研究の主要評価項目の結果

2020年12月30日、ソファチニブは非膵臓神経内分泌腫瘍の治療薬として米国食品医薬品局によって承認されました。 この承認は、進行した非膵臓神経内分泌腫瘍の患者を治療するためのソファチニブの中国の第III相臨床試験SANET-ep（clinicaltrials.gov登録番号NCT02588170）の結果に基づいています。 この研究は、事前に指定された中間分析において、事前に指定されたPFSの主要エンドポイントに正常に到達しました。 SANET-ep研究の肯定的な結果は、2019年の欧州臨床腫瘍学会（ESMO）の年次総会で口頭報告の形で発表され、2020年9月にランセットオンコロジーで発表されました。

結果は、プラセボ群と比較して、ソファチニブ治療群における疾患の進行または死亡のリスクが67％有意に減少したことを示しました。 ソファチニブ治療群の患者のPFS中央値は、プラセボ群の患者の3.8か月と比較して、9.2か月に有意に延長されました（HR=0.334; 95％CI：0.223-0.499; p< 0.0001）。="" ソファチニブは許容できる安全特性を持っています。="" グレード3以上の最も一般的な治療関連の有害事象は、高血圧（ソファチニブ群：36％;プラセボ群：13％）、タンパク尿（ソファンチニブ群：13％）バンチニブ群の患者：19％;="">

SANET-ep研究の主要評価項目の結果

中国では、2020年に約71,300人の新たに診断された神経内分泌腫瘍があると推定されています。中国の発生率と有病率の推定によると、中国には30万人もの神経内分泌腫瘍患者がいる可能性があります。

神経内分泌腫瘍（NET）は、ホルモンを産生する神経系または腺と相互作用する細胞から発生します。 神経内分泌腫瘍は、体の多くの部分、最も一般的には消化管または肺に発生する可能性があり、良性または悪性の腫瘍である可能性があります。 NETは通常、膵臓神経内分泌腫瘍（pNET）と非膵臓神経内分泌腫瘍（epNET）に分けられます。 承認された標的療法には、Sutan®（リンゴ酸スニチニブ、膵臓神経内分泌腫瘍の治療のみ）、膵臓神経内分泌腫瘍および高度に分化した非機能性胃腸または肺神経内分泌腫瘍Phinto®（エベロリムス）の治療が含まれます。 他の腫瘍と比較して、神経内分泌腫瘍の患者は比較的長い生存期間を持っていることは注目に値します。

スルファチニブは、抗血管新生と免疫調節の二重の活性を持つ新しいタイプの経口チロシンキナーゼ阻害剤です。 ソファンチニブは、血管内皮増殖因子受容体（VEGFR）および線維芽細胞増殖因子受容体（FGFR）を阻害することにより腫瘍血管新生を阻害し、コロニー刺激因子1受容体（CSF-1R）を阻害することができます。 腫瘍関連マクロファージを調節し、腫瘍細胞に対する体の免疫応答を促進します&＃39; Sofatinib &＃39;の独自の二重メカニズムは、相乗的な抗腫瘍活性を生み出すことができるため、他の免疫療法と組み合わせて使用​​するのに理想的な選択肢です。 Hutchison Medicineは現在、世界中でSofatinibのすべての権利を所有しています。