SYK阻害剤タバリス(ファタンチニブ)第3相日本での研究成功!

リゲル・ファーマシューティカルズは最近、パートナーのキッセイ・ファーマシューティカルズが、日本で行われたフェーズ3の臨床試験から肯定的なトップラインの結果を発表したと発表しました。この研究は、慢性免疫血小板減少症(ITP)を有する成人患者の治療に関するタバリス(フォスタマチニブ二ナトリウムヘキソヒドレート)を評価している。

この第3相臨床試験(n=34)の結果は、安定した血小板応答を達成したタバリセ治療群の患者の割合がプラセボ群の患者よりも有意に高いことを示した。安定した血小板応答は、治療の14〜24週の間に最後の6回の予定訪問で、少なくとも4つの血小板数が≥50,000血小板/μLであるとして定義されます。本研究では、タバリセの安全性は他の臨床試験と一致しており、新しいまたは異常な安全性の問題は見つからなかった。

2018年10月、リゲルとキッテイは、日本、中国、韓国におけるフォスタマチニブの既存および潜在的な徴候をすべて開発するための独占的なライセンスおよび供給契約を締結しました。米国では、フォスタマチニブは2018年4月に承認され、以前の治療に対して不十分に反応した慢性ITPの成人患者の治療のためにタバリセという商品名で販売されました。

タバリセ有効医薬品成分

免疫血小板減少症(ITP)は、免疫系が自身の血小板を攻撃して破壊することを特徴とする稀で重篤な自己免疫疾患であり、血液中の血小板数が少なく(血小板減少症)、出血が容易で、患者に有害な影響を及ぼす。慢性ITP患者は重度の出血事象のリスクが高く、重篤な医学的合併症や死亡につながる可能性があります。ITPの現在の治療法には、ステロイド、ヘマトジェネシスプロモーター(TPO受容体アゴニスト)、脾臓摘出術が含まれる。しかし、すべての患者が既存の治療法で十分に治療できるわけではありません。したがって、ITP患者は依然としてより多くの治療オプションを必要とします。

タバリスは、血小板の破壊を防ぐことによって病気の根本的な自己免疫原因に対処する経口脾臓チロシンキナーゼ(SYK)阻害剤であり、慢性ITPを有する成人患者に重要な新しい治療オプションを提供する。

リゲルのエグゼクティブバイスプレジデント兼最高医療責任者であるヴォルフガング・ダマー博士は、「これらのフェーズ3の研究結果は、フォスタマチニブがITP患者に有意義な利益をもたらす可能性があることを証明する多くの証拠を追加します。フォスタマチニブは、血小板破壊を防ぐことによってITPに対処するユニークな作用機序を有する。潜在的な自己免疫の原因.我々はまた、免疫システムが血液細胞を破壊するもう一つの稀な血液疾患である、温かい抗体自己免疫性血中貧血(wAIHA)を治療するためにフォスタマチニブの可能性を評価し続けています。