EUはアスパベリを承認:発作性夜行性ヘモグロビン尿症(PNH)の治療

アペリス製薬とスウェーデンのオーファンバイオビトラムAB(Sobi)は最近、欧州委員会(EC)が少なくとも3ヶ月間C5阻害剤を受けた後、貧血によって引き起こされる発作性睡眠の治療のためのアスパベリ(ペグセタコプラン)を承認したと発表しました。性的ヘモグロビン尿症(PNH)を有する成人患者。5月 2021, 薬は、商品名エンパベリの下で米国で承認された最初の.これは、以前に治療されていない成人PNH患者に使用することができ、また、C5阻害剤(ソリリスおよびウルトミリス)から治療を切り替えたPNH成人患者にも使用することができる。マーケティングのためのペグセタコプランの承認は、PNHケアの基準を改善し、PNHの治療を再定義することが期待されます。

ペグセタコプランは、規制当局の承認を得るための最初で唯一のC3標的療法であることを言及する価値があります。過去10年ほどの間に、PNHの治療のための唯一の選択肢はC5阻害剤であったが、多くの患者はまだ持続的な低血球性酵素症を経験し、しばしば弱い疲労と頻繁な輸血につながる。臨床試験では、ペグセタコプランは、ヘモグロビンレベルを増加させ、輸血の必要性を減らすことによってPNH患者の生活を改善し、PNHの広範な制御を提供することができます。

ペグセタコプランは、真っ向から3位のPEGASUS調査(NCT03500549)の結果に基づいて、米国と欧州連合(EU)で規制当局の承認を得ています(参照:PEGASUSフェーズ3トップライン結果電話会議プレゼンテーション)。研究は主要なエンドポイントに達し、ペグセタコプランがソリリス、ケア薬のPNH標準よりも優っていることを実証しました:それは第16週のベースラインレベルからのヘモグロビンレベルの変化においてソリリスよりも優れており、調整されたヘモグロビンレベルは平均して3.84g/dL増加しました(p<0.0001)>

さらに、ペグセタコプランは、ソリリスと比較して輸血エンドポイントを避ける上で非劣等感を達成した。ペグセタコプラン治療群の患者の85%は、ソリリス治療群の15%と比較して、16週間以内に輸血を受けていなかった。同時に、ソリリス治療群の患者と比較して、ペグセタコプラン治療群の患者は主要な溶出マーカーの正常化率が高く、FACIT疲労スコアは臨床的に有意な改善を有する。この研究では、ペグセタコプランはソリリスと同じくらい安全です。

ペグセタコプランの作用機序

ペグセタコプランは、ソリリスよりも優れたヘモグロビンレベルを示す最初の治療法であり、ペグセタコプランで治療された患者の最大85%は輸血を受けていない。現在ソリリス治療を受けているPNH患者のほとんどは持続的な貧血に苦しんでいます。PEGASUSの研究の結果は、ペグセタコプランがPNH患者のためのケアの新しい標準になる可能性があることを示しています。

ペグセタコプランは、多くの重篤な疾患の発生および発症の原因である補体の過剰活性化を調節するように設計された標的C3阻害剤である。ペグセタコプランは、ポリエチレングリコールポリマーに結合し、C3およびC3bに特異的に結合する合成環状ペプチドであり、現在、ペグセタコプランはPNH、地理的萎縮(GA)およびC3糸球体症を含む様々な疾患を治療するために開発されている。米国では、FDAはPNHとGAの治療のためのペグタコプランファーストトラック資格を与えました。

現在、GAを治療する薬はありません.アポリスは、2022年に加齢黄斑変性症(AMD)二次GAを治療するためにペグセタコプランのビトリアル内注射のための新しい薬物アプリケーションを提出する予定です。