武田の強力なEGFR低分子チロシンキナーゼ阻害剤モボカチニブは、米国FDAによって画期的な薬物資格を授与されました!

武田薬品(武田)は最近、米国食品医薬品局(FDA)が、白金含有化学療法の間または受けた後に進行し、表皮成長因子受容体(EGFR)エキソン20突然変異を運んだ転移性非小細胞肺癌(NSCLC)の治療患者にモボカルチニブ(TAK-788)画期的な薬物資格(BTD)を与えたことを発表した。現在のところ、この特定のタイプのNSCLCに対する承認された治療計画はありません。モボケチニブは、EGFRおよびヒトEGFR2(HER2)エキソン20挿入変異を選択的に標的化するように設計された低分子チロシンキナーゼ阻害剤(TKI)である。

画期的な薬物資格(BTD)は、重篤または生命にかかわる疾患の治療法の開発とレビューをスピードアップするために2012年にFDAによって作成された新しい薬物レビューチャネルであり、薬物が実質的に状態を改善することができる既存の治療薬に匹敵する予備的な臨床証拠があります。BTD薬を入手すると、研究開発中にFDAの高官を含む、より緊密な指導を受けることができます。患者が最短時間で新しい治療オプションを提供されることを確実にするために、新薬市場レビューにおけるローリングレビューと優先審査の対象となります。

FDAは、モボゲルチニブ療法に反応した患者の全体的な応答率(ORR)および長期生存利益に基づいてモボセルチニブBTDを第I相/II研究で授与した。この研究は、EGFRエキソン20挿入突然変異を有し、以前に全身化学療法を受けた局所進行または転移性NSCLC患者の治療におけるモボゲルチニブ(160mg、1日1回経口投与)の有効性および安全性を評価している。現在、標的療法はなく、現在の治療レジメンが提供する利点は限られています。

この研究のデータは、そのような患者のニーズに対処する上で潜在的に重要な進歩を示しています。データは、モボゲルチニブ治療の無増悪生存期間(PFS)の中央値が7.3ヶ月であり、全体の応答率(ORR)が43%(n=12/28)であることを示した。研究では、モボベルチニブの安全性は制御可能であった(n =72)。最も一般的な治療関連の有害事象は、下痢(85%)、吐き気(43%)、発疹(36%)、嘔吐(29%)、食欲低下(25%)であった。

モボカルチニブ化学構造式(出典:medchemexpress.cn)

武田腫瘍学治療分野の責任者であるクリストファー・アレント博士は、「FDAがEGFRエキソン20挿入突然変異を運ぶNSCLC患者に対するモボカチニブの治療可能性を認識したことを嬉しく思います。これらの患者は緊急に効果的な治療オプションを必要とします。私たちは、難治性疾患の治療のための革新的な薬の開発に取り組んでいます。モボカチニブの画期的な薬物資格は、不十分な人々の現在のケア水準を変更する取り組みの重要な前進です。"

肺癌は、世界中の癌死の主な原因です。非小細胞肺癌(NSCLC)は肺癌の最も一般的なタイプであり、肺癌症例の約85%を占める。EGFRエキソン20挿入突然変異は、NSCLC患者のわずか1〜2%を占め、予後は他のEGFR突然変異よりも悪い。現在、エキソン20突然変異の治療法はありません。これらの患者の利点は限られています。

モボケチニブは、EGFRおよびHER2エキソン20挿入変異を標的とするように特別に設計された強力な低分子チロシンキナーゼ阻害剤(TKI)である。2019年、米国FDAは、HER2突然変異またはEGFR突然変異(エクソン20挿入突然変異を含む)を有する肺癌患者の治療に対してモボゲルチニブ孤児薬資格(ODD)を認めた。

モボカーチニブ開発プロジェクトはNSCLC集団で始まり、他の腫瘍タイプの他の不十分な集団に拡大することが期待されている。モボカルチニブは、有効性と安全性が決定されていない治験薬です。(からBioon.com)